美国食品和药物管理局对 Quince Therapeutics 公司的罕见共济失调药物 EryDex 进行快速审批
2024-06-06
来源: drugdu
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总部位于加利福尼亚州的生物技术公司Quince Therapeutics的共济失调-特朗综征（A-T）药物EryDex获得了美国食品药品管理局（FDA）的快速通道认证。
根据6月3日的公告，获得快速通道认证是为了满足共济失调-特朗症患者尚未得到满足的高度医疗需求。在 Quince 寻求加速审批的过程中，该资格允许其更早地与 FDA 进行互动，并有可能接受滚动审查。
A-T是一种罕见的神经和免疫系统疾病，会影响运动和语言能力。EryDex利用自体细胞内药物封装（AIDE）技术将地塞米松磷酸钠（DSP）注入患者的红细胞。然后将充满地塞米松磷酸钠的红细胞再注入患者体内，这样就能在数周内缓慢释放类固醇，而不会产生慢性用药常见的长期毒性。
美国食品及药物管理局于 2023 年 10 月解除了对该药物的部分临床搁置，将其推进到 NEAT III 期研究（NCT06193200）。FDA 在要求提供 EryDex 中一次性使用的 EryKit 所用塑料的更多信息后，取消了部分临床试验。做出这些改动是为了符合最近的欧洲法规。
NEAT研究将招募约86名6至9岁的A-T患者作为主要分析人群，以及20名10岁以上的患者。研究人员将随机选择EryDex或安慰剂，每21至30天输注一次，共输注六次。主要疗效终点将通过重新评分的改良国际合作共济失调评分量表（RmICARS）从基线到最后一次访问完成时的变化来衡量。
Quince 公司在 2024 年 4 月的业务更新中表示，预计将在 2025 年下半年取得初步结果，并有可能在 2026 年提交 NDA 申请。
网址：
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-fast-tracks-quince-therapeutics-rare-ataxia-drug-erydex/
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