作者：戴维·詹姆斯

Luthera是美国食品药品监督管理局批准的第一种治疗生长抑素受体阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤的年轻患者的药物。
美国食品药品监督管理局已批准诺华Luthathera（镥Lu 177 dotatate）治疗12岁及以上生长抑素受体（SSTR）阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP NETs）患者，包括前肠、中肠和后肠NETs。这一监管作用使Luathera成为第一种专门批准用于治疗儿科患者群体中GEP NETs的疗法。

美国肿瘤科诺华治疗领域负责人Tina Deignan在一份新闻稿中表示：“Luthera现在是第一种被批准专门用于GEP-NET儿童的治疗方法，为患有这种罕见癌症的年轻患者带来了新的希望。放射配体疗法（RLT）在塑造癌症治疗的未来方面具有非凡的潜力。通过这项批准，我们朝着实现这一愿景迈出了又一重要步骤，加强了我们在多种癌症类型和治疗环境中研究和开发RLT平台的承诺。”

NETs通常被认为是一种生长缓慢的恶性肿瘤，在全身的神经内分泌细胞中发育。由于疾病发展缓慢，诊断通常会延迟，大约10%至20%的儿科患者被诊断为转移性疾病。

美国食品药品监督管理局此前已批准患有SSTR+GEP-NETs的成人患有Luathera，包括前肠、中肠和后肠的GEP-NETs。该药物也已在欧洲被批准用于成人的不可切除或转移性、进行性、高分化（G1和G2）SSTR+GEP NETs，在日本被批准用于SSTR+NETs。
对儿科患者的批准是基于正在进行的国际、多中心、开放标签、单臂二期NETTER-P试验（NCT04711135）的结果和三期NETTER-1试验的疗效数据（NCT01578239）。NETTER-P分析了9名年龄在12至17岁、局部晚期或转移性、无法手术、组织学证实为G1或G2、分化良好的GEP NETs的儿童患者的Luthera的安全性。该试验还评估了一组局部晚期或转移性、无法手术、经组织学证实的嗜铬细胞瘤或副神经节瘤患者。就安全性而言，Luthathera的情况与关键NETTER-1试验中成年人群的研究结果一致。

NETTER-1分析了患有晚期、进行性、SSTR阳性中肠神经内分泌肿瘤的成人Luthathera的疗效和安全性，这些患者被随机分配到具有最佳支持性护理（BSC）的Luthather组合中，包括与BSC单药治疗相比可重复的奥曲肽长效治疗。

服用Luthathera联合用药的患者（n=116）的20个月无进展生存率估计为65.2%，而BSC队列（n=113）为10.8%。Luthathera队列的总有效率为18%，而BSC队列为3%。

费城儿童医院发展治疗项目主任、试验研究员Theodore Laetsch医学博士在一份新闻稿中表示：“虽然儿童和青少年的GEP NETs很罕见，但其影响可能是毁灭性的。今天的获批解决了对这些弱势患者新治疗方案的迫切需求。放射性配体疗法的引入大大提高了我们治疗GEP NETs的方式，我很高兴年轻患者现在有机会从这一创新中受益。”

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