作者：戴维·詹姆斯

与标准方案相比，Abecma 的无进展生存期增加了三倍，既往接受过两线或多线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者的疾病进展或死亡风险降低了 51%。FDA已批准百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb's）和seventy bio's Abecma（idecabtagene vicleucel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，在既往接受过两线治疗后的三个主要治疗类别中，这些患者之前接受过两种或多种治疗，包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38单克隆抗体。

百时美施贵宝高级副总裁兼细胞治疗商业主管Bryan Campbell在一份新闻稿中表示：“Abecma在复发或难治性多发性骨髓瘤中显示出相比于标准方案的三倍无进展生存获益，我们现在正在治疗过程的早期将细胞疗法的前景带给患者。这一批准巩固了我们的承诺，即通过改进目前的治疗模式来解决更多多发性骨髓瘤患者的需求，我们将继续坚定不移地追求创新和推进细胞疗法研究，以提供潜在的变革性疗法。”

Abecma 是一种嵌合抗原受体 （CAR） T 细胞疗法，附着在多发性骨髓瘤细胞表面的 BCMA，促进 CAR T 细胞的增殖，导致细胞因子分泌和表达 BCMA 的细胞溶解消除。该治疗通过一次性输注以 300 至 510 x 106 个 CAR 阳性 T 细胞的新推荐剂量范围进行。

上个月，美国食品和药物管理局（FDA）的肿瘤药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee）投票决定，根据关键的开放标签、全球、随机、对照的III期KarMMa-3试验的积极数据，Abecma对三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤患者显示出有利的益处/风险特征。

该试验将Abecma与标准治疗方案进行了比较，这些患者既往接受过两到四线IMiD、PI和抗CD38抗体治疗，但对最新的治疗方案无效。在入组的患者中，94%的患者对先前的达雷妥尤单抗治疗无效。

研究人员随机分配 254 名患者接受 Abecma 治疗，132 名患者接受标准方案，包括达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松 （DPd） 等联合治疗方案;达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松 （DVd）;伊沙佐米、来那度胺和地塞米松 （IRd）;卡非佐米和地塞米松（Kd）;或依洛妥珠单抗、泊马度胺和地塞米松 （EPd）。在 Abecma 队列的患者中，预处理包括白细胞分离术和可选的桥接治疗，由研究者自行决定。

对于无进展生存期（PFS）的主要终点，在估计的中位随访时间为15.9个月时，Abecma的中位PFS为13.3个月（95%CI：11.8-16.1），而标准治疗方案队列为4.4个月（95%CI：3.4-5.9）（HR：0.49;95%CI：0.38-0.64;p<0.0001）。这意味着疾病进展或死亡的风险降低了 51%。

施用Abecma的患者在总体缓解率方面取得了显着改善，71%的患者达到了缓解，39%的患者达到了完全或严格的完全缓解。在标准队列中，42% 的人获得了缓解，5% 的人经历了完全缓解或严格的完全缓解。Abecma队列的中位缓解持续时间为14.8个月（95%CI：12.0-18.6），在达到完全缓解或更好的患者中，中位缓解持续时间为20个月（95%CI：15.8-24.3）。

堪萨斯大学临床副教授、临床主任、血液恶性肿瘤和细胞治疗学临床主任、美国骨髓瘤创新研究合作组织主席Al-Ola A. Abdallah在一份新闻稿中说：“KarMMa-3研究的结果非常出色，特别是考虑到这些复发或难治性疾病患者的标准方案的历史结果。通过这一批准，这些患者现在有机会在早期的治疗线中接受治疗，这是一种潜在的变革性疗法，可以显著改善这种难治的疾病的无进展生存期，这种疾病还没有确定的治疗方法。”

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