MHRA 批准 Marinus Pharmaceuticals 的 Ztalmy 用于治疗 CDKL5 缺乏症
2024-03-12
来源: drugdu
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这种罕见的癫痫发作目前在英国影响着大约四万二千分之一的人
美国药品和保健品监管局 (MHRA) 已批准 Marinus Pharmaceutical 的 Ztalmy（加奈索酮）用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD)。
此次批准标志着 Ztalmy 成为英国第一种用于治疗罕见癫痫发作的抗癫痫药物。
CDD 是一种罕见的遗传性疾病，在英国约 42,000 人中就有一人受到影响，它是由 CDLK5 基因突变引起的，该基因对正常大脑发育至关重要，最早在出生后第一周就会导致癫痫发作。
Ztalmy 通过剂量注射器口服，是一种类固醇，可附着在大脑中的特定受体上，旨在阻止癫痫发作。
该批准得到了 Marigold 3 期随机、双盲、安慰剂对照临床试验的证据支持，该试验涉及 101 名患有 CDD 的患者，其中 50 名患者接受了 17 周的 Ztalmy 治疗，51 名患者接受安慰剂治疗，年龄为 2 至 19 岁。
13 周后，接受类固醇治疗的患者癫痫发作频率减少了近 30%，而接受安慰剂的患者癫痫发作频率减少了近 6.5%。
使用 Ztalmy 治疗至少 12 个月的患者主要运动性癫痫发作频率减少了近 50%。
MHRA 医疗质量和可及性临时执行董事 Julian Beach 表示：“我们确信该药物已达到批准的适当监管标准。
“确保患者安全并让他们获得高质量、安全和有效的医疗产品是我们的首要任务。”
MHRA 将继续密切审查 Ztalmy 的安全性和有效性。
Marinus 的治疗方法已获得美国食品和药物管理局以及欧盟委员会对 CDD 患者的批准。
该公司还在美国提供患者支持计划 Ztalmy One，以方便患者获得治疗，并在整个治疗过程中提供持续的处方药支持和教育。
https://pharmatimes.com/news/mhra-approves-marinus-pharmaceuticals-ztalmy-for-cdkl5-deficiency-disorder/
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