Longboard Pharmaceuticals的癫痫候选药物贝西卡色林达到了其1b/2a期研究的主要疗效目标，同时安全性数据表明其比目前的治疗方法具有潜在优势。随着Longboard现在准备进入第三阶段测试，其股价飙升了300%以上。

作者：FRANK VINLUAN
评论发表时间：2024年1月2日下午 6：02

Longboard Pharmaceuticals正在追逐市场上已经存在治疗罕见癫痫的更大公司。这家生物技术公司已经从说其药物可以区分到声称它具有一流的潜力。Longboard现在有一些早期的临床数据来帮助建立这个案例。

长板药物贝西卡色林，以前称为 LP352，在安慰剂对照的 1b/2a 期研究中进行了测试，该研究的主要目标是测量癫痫发作频率的变化。周二公布的初步结果显示，在75天的治疗期间，贝西卡色林组的癫痫发作频率中位数降低了53.3%，而安慰剂组的癫痫发作频率中位数降低了20.8%。有了这些结果，总部位于加利福尼亚州拉霍亚的Longboard表示，它正在“迅速推进”，计划在一项全球3期临床试验中测试其分子。

投资者对新的临床数据表示欢迎。Longboard的股价周二收于25.10美元，较周五收盘价上涨超过316%。当 Longboard 于 2021 年上市时，这家生物技术公司的股票定价为每股 16 美元。

Longboard 的贝西卡色林是发育性和癫痫性脑病 （DEE） 的潜在治疗方法，DEE 是一组在儿童早期开始出现的严重癫痫。虽然DEEs可以用抗癫痫药物治疗，但这些产品的疗效有限。然而，UCB 的 Fintepla 和 Jazz Pharmaceuticals 的 Epidiolex 是较新的癫痫药物，为 Dravet 综合征和 Lennox-Gastaut 综合征（两种形式的 DEE）提供治疗替代方案。

Bexicaserin 是一种小分子，旨在结合并激活 5-HT2C，这是一种受体，其作用包括调节呼吸、睡眠-觉醒调节和癫痫发作严重程度。UCB 的 Fintepla 也是一种 5-HT2 激动剂，但它对密切相关的受体具有额外的活性，导致不良反应。该药物的标签上有一个黑框警告，该产品的活性成分与瓣膜性心脏病和肺动脉高压的风险有关。Epidiolex的活性成分来自大麻，在癫痫中具有未知的作用机制。该药物的标签没有黑框警告。

Longboard 在 PACIFIC 中评估了贝西卡色林，这是一项 1b/2a 期临床试验，招募了 52 名年龄在 12 至 65 岁之间且诊断为 DEE 的参与者。该研究评估了三种不同剂量的口服药物，每天服用三次。在整个研究过程中，患者还被允许继续服用最多四种抗癫痫药物。

除了研究药物组报告的癫痫发作频率降低超过 50% 外，Longboard 还公布了特定形式的 DEE 的结果。在Dravet患者中，中位癫痫发作减少率为72.1%;在 Lennox-Gastaut 患者中，中位减少率为 48.1%。Longboard表示，在其他形式的DEE中，癫痫发作的中位数减少率为61.2%。

在安全措施方面，Longboard说，报告的最常见的不良事件包括嗜睡，食欲下降，便秘，腹泻和嗜睡。在贝西卡色林组的 35 例患者中，有 9 例因不良事件而停药。安慰剂组中没有患者退出临床试验或发生严重不良事件。

Longboard总裁兼首席执行官Kevin Lind在一份准备好的声明中说：“鉴于PACIFIC研究的开创性设计以及本研究中在DEE中观察到的bexicaserin的广泛疗效，我们相信bexicaserin为我们提供了建立世界级癫痫特许经营权的基石，并探索了未来的发展道路，这可能为DEE患者提供新的选择。“我们正在继续我们的第三阶段准备工作，因为我们评估了更广泛的数据集。

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