HuidaGene 宣布授予 HG302 罕见儿科药物称号，这是一种新型 CRISPR DNA 编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症
2023-12-26
来源: drugdu
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上海和克林顿（新泽西州），2023 年 12 月 19 日 – 辉大基因（辉大基因“HuidaGene”）今天宣布美国 FDA 授予新型 CRISPR-Cas12 DNA 编辑疗法 HG302 儿科罕见药物资格（RPDD），用于治疗 杜氏肌营养不良症 (DMD)，影响约 5,000 名新生男孩中的 1 名。
与体内使用Cas9系统基因组编辑效率有限、脱靶修饰频繁发生、病毒递送包装限制以及复杂的CRISPR-Cas9专利纠纷不同，HuidaGene利用人工智能和深度机器学习识别了新型Cas12i蛋白。 通过专有的 HG-PRECISE® 平台进行 DNA 测序，开发高保真 Cas12i 变体 (hfCas12Max®)。 这种 hfCas12Max® 的尺寸比 Cas9 小，因此与 SpCas9 和 LbCas12a 相比，它使用一种病毒载体进行包装，在哺乳动物细胞中具有最低的脱靶活性和最高的编辑效率。 此外，Cas12i还获得了美国专利商标局(USPTO)的专利，具有更清洁的商业前景。
“这是公司第三个获得 RPDD 的项目，表明 FDA 对 DMD 的重要性以及 hfCas12Max 基因编辑疗法的临床前安全性和有效性的认可，”联合创始人和 C.C.R.A. Alvin Luk 博士说。 惠达基因首席执行官。 “DMD 患者通常在 12 岁之前就必须坐轮椅，面临着严重未得到满足的需求。 HG302 专门针对 DMD 基因而设计，能够产生功能性肌营养不良蛋白。 时间就是肌肉； 我们期待HG302尽快进入临床。”
RPDD 授予美国影响人数少于 200,000 人的罕见疾病，主要针对 18 岁以下的个人。如果 DMD 的 HG302 生物制品许可申请 (BLA) 获得 FDA 批准，HuidaGene 可能有资格获得优先审查 代金券 (PRV)，可以兑换以获得任何后续营销申请的优先审查，也可以出售或转让此高价值 PRV。 PRV 的价格历来超过 1 亿美元。
网址：
https://www.huidagene.com/new/news/51
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