礼来癌症药物Jaypirca将以与开始时相同的方式关闭2023年——获得FDA批准。最新的监管批准将另外两种血癌添加到该疗法的适应症列表中。
周五，Jaypirca的加速批准涵盖了成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的治疗。每日一次的口服药物是一种小分子，旨在阻断布鲁顿酪氨酸激酶（BTK），一种癌症驱动酶。虽然其他药物已经做到了这一点，但礼来的分子有优势。
美国食品药品监督管理局的决定是基于一项针对血癌的开放标签单臂1/2期研究的结果，该研究包括100多名CLL或SLL患者，他们之前至少接受过两种治疗。参与者之前接受过五种疗法的中位数；美国食品和药物管理局表示，在癌症治疗无效或病情恶化后，77%的患者停用了BTK抑制剂。
美国食品药品监督管理局批准的用于CLL和SLL的BTK阻断药物是合作伙伴AbbVie和Johnson&Johnson的Imbruvica、阿斯利康的Calquence和百济神州的Brukinsa。所有这些都是通过在目标酶的同一特定位置形成共价键来发挥作用的。然而，癌症可以通过这种方式对与BTK结合的药物产生耐药性。Jaypirca通过与靶形成非共价或可逆的键，与远处的位点结合，与BTK抑制剂类别不同。这种能力旨在使Jaypirca对BTK具有高度选择性，同时也扩大了靶向先前使用BTK抑制剂治疗的患者的酶途径的益处。
在其临床试验中，Jaypirca每天给药一次，直到疾病进展或药物的毒性作用变得不可接受。主要目标是评估总体反应和反应的持续时间。总有效率为72%；中位反应持续时间为12.2个月。研究中报告的最常见的不良反应包括疲劳、瘀伤、咳嗽和肌肉疼痛。报告的3级或4级实验室异常包括一种称为中性粒细胞的白细胞减少和血小板水平降低。该药物的标签警告了感染、出血、红细胞水平低、心律失常和继发性癌症的风险。
Jaypirca来自Loxo Oncology，礼来于2019年以80亿美元收购了该公司。该交易的核心是Loxo的Viktrakvi，其美国食品药品监督管理局的批准涵盖了一种特定的基因特征，无论组织类型如何。但Loxo还有其他资产，包括其BTK阻断分子。Jaypirca首次被批准用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL），这是一种称为B细胞淋巴细胞的白细胞癌症。2023年1月的决定涵盖了之前接受过BTK抑制剂治疗的患者的治疗。美国食品药品监督管理局对该适应症以及SLL和CLL的批准基于相同的1/2期研究；最新的决定回顾了SLL和CLL患者的数据。
礼来制药的加速批准是有条件的，要求该公司在更大规模的临床试验中确认安全性和有效性。第3阶段验证性研究将Jaypirca与医生选择的吉利德科学公司的Zydelig联合基因泰克的Rituxin或较老的化疗药物bendamustine联合Rituxin进行比较。研究参与者接受了至少一种BTK抑制剂的治疗。礼来公司表示，该试验已达到无进展生存期的主要目标，初步结果已于11月与美国食品药品监督管理局分享。该公司表示，这些数据将在即将召开的医学会议上公布。
“美国食品药品监督管理局的这一批准——这是Jaypirca在2023年的第二次批准——强调了继续利用Jaypircca的BTK途径治疗CLL或SLL患者的巨大临床益处，如BRUIN试验所示。”loxo@lilly首席执行官Jacob Van Naarden在一份事先准备好的声明中表示。“Jaypirca的前两个适应症代表着我们希望Jaypircca能够对患者产生最终影响的开始，我们期待着看到CLL、SLL和MCL的综合3期开发计划的结果。”

来源：https://medcitynews.com/2023/12/elli-lilly-blood-cancer-drug-fda-approval-jaypirca-year/

责编: editor