发布时间：2023 年 11 月 30 日
作者：制药执行编辑人员KarXT（xanomeline-trospium）目前正在开发中，用于治疗与阿尔茨海默病相关的精神分裂症和精神病。

FDA 已接受 Karuna Therapeutics, Inc 的 KarXT（xanomeline-trospium）治疗成人精神分裂症的新药申请（NDA）。 这种新型毒蕈碱抗精神病药目前正在开发中，用于治疗与阿尔茨海默病相关的精神分裂症和精神病。

图片来源：Olivier Le Moal | stock.adobe.com

Karuna Therapeutics 总裁兼首席执行官Bill Meury在一份新闻稿中表示：“严重精神疾病迫切需要新的治疗方案。如果获得批准，KarXT 可能会成为神经精神病学领域最重要的新产品之一，为精神分裂症的治疗提供一种新颖的药理学方法。”

精神分裂症可能是一种致残性疾病，可能会导致幻觉、妄想以及极度混乱的思维和行为，对日常生活能力产生负面影响。因此，精神分裂症患者需要终身治疗； 然而，诊断后尽早开始治疗可能有助于在出现严重并发症之前控制症状，从而改善患者的长期病情。

据估计，精神分裂症影响着全球约 0.3% 的人口，美国估计有 280 万患者。 该病症的病程通常以精神病行为的急性发作为特征，该发作以相对症状稳定期间的不同间隔发生。

其特征分为阳性症状（幻觉和妄想）、阴性症状（难以享受生活和社交退缩）和认知障碍（记忆力、注意力和决策能力受到抑制）。 尽管在控制症状方面取得了进展，但大约 30% 的患者在治疗后没有改善，50% 的患者症状得到部分改善。

KarXT 具有新颖的作用机制，在中枢神经系统中充当双重 M1/M4 毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂。 卡鲁纳表示，该疗法被认为可以改善精神分裂症的阳性、阴性和认知症状。 该疗法可能为治疗精神分裂症提供另一种方法，因为它不会直接阻断多巴胺受体。

Karuna 表示，NDA 的提交得到了 EMERGENT 临床项目的数据支持，该项目评估了 KarXT 作为精神分裂症的治疗方法，证明了该药物的有效性和长期安全性。 在 EMERGENT 项目的所有三项安慰剂对照试验中，该药物实现了主要终点，即通过阳性和阴性症状量表 (PANSS) 总分衡量，与安慰剂相比，该药物在精神分裂症症状方面取得了统计学上显着且具有临床意义的改善。

在安全性方面，KarXT 通常具有良好的耐受性，最常见的不良事件 (AE) 本质上是胆碱能不良事件，且严重程度为轻度至中度。 值得注意的是，该药物与目前可用的抗精神病药物中常见的不良事件（例如体重增加、嗜睡和运动障碍）无关。

EMERGENT 项目研究员 Rishi Kakar Segal Trials 的首席科学官兼医学总监医学博士在一份新闻稿中表示：“KarXT 专注于通过毒蕈碱受体间接调节关键大脑回路中多巴胺信号传导的新途径，在迄今为止完成的临床试验中，KarXT 已经证明了急需的强耐受性和具有临床意义的症状减轻的结合。”“FDA 的这一决定标志着朝着为那些面临巨大的日常斗争的人们的护理标准迈出的重要一步。 这种严重的精神疾病。”

该申请已获得处方药使用者付费法案批准，日期为 2024 年 9 月 26 日。

责编: editor