武田的酶替代疗法获得 FDA 批准用于治疗罕见的凝血障碍
2023-11-16
来源: drugdu
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武田的 Adzynma（ADAMTS13，重组 krhn）已被美国食品和药品管理局 (FDA) 批准作为先天性血栓性血小板减少性紫癜 (cTTP) 的首选治疗选择，cTTP 是一种极其罕见的遗传性凝血障碍。
据估计，cTTP 在美国影响不到 1,000 人，它是由调节凝血的 ADAMTS13 酶缺乏引起的。
cTTP 患者可能会出现严重出血、中风和重要器官损伤，如果不及时治疗，死亡率很高。
FDA 生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯 (Peter Marks) 表示：“如果不进行治疗，cTTP 最终是致命的。”
他继续说道：“此次批准表明在为受这种危及生命的疾病影响的患者开发急需的治疗方案方面取得了重要进展。”
到目前为止，cTTP 治疗通常涉及血浆疗法，武田此前将其描述为“不足以恢复 ADAMTS13、耗时且昂贵”。
Adzynma 已被授权用于成人和儿童患者的预防性或按需治疗，它是 ADAMTS13 酶的纯化重组形式，通过替代低水平的缺陷酶发挥作用。
FDA 的决定得到了 cTTP 患者后期试验结果的支持，这些患者被随机接受 6 个月的 Adzynma 或基于血浆的治疗，然后交叉接受另一种治疗，再接受 6 个月的治疗。
武田表示，在接受 Adzynma 作为预防性治疗期间，没有患者经历过急性血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 事件，而接受血浆治疗的患者则发生了一起急性 TTP 事件。
此外，接受 Adzynma 治疗的患者没有报告亚急性 TTP 事件，而接受血浆治疗的 4 名患者则报告了 5 起亚急性 TTP 事件。
Adzynma 临床试验研究员 Spero Cataland 表示：“近几十年来，在更好地理解 ADAMTS13 缺陷与 cTTP 之间的联系方面取得了重大进展，最终我们终于为患有这种疾病的患者提供了 FDA 批准的治疗选择。 这种罕见的疾病。
“Adzynma 为患者提供了一种治疗选择，可以替代其缺陷的 ADAMTS13 酶，并提供良好的疗效和安全性，与当前基于血浆的疗法相比，可以减少给药时间和剂量。”
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/takedas_enzyme_replacement_therapy_approved_by_fda_for_rare_blood_clotting_disorder_1503781
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