西奈山研究人员获得美国国立卫生研究院拨款，以比较镰状细胞病的新治疗方案
2023-10-14
来源: drugdu
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西奈山卫生系统从国家心肺血液研究所获得了12180625美元的拨款，用于比较镰状细胞病的新治疗方案，并确定哪些最适合特定患者。
西奈山镰状细胞项目主任Jeffrey Glassberg医学博士说：“镰状细胞传统上一直是一种被忽视的疾病，但它受益于过去十年的一系列创新，现在有三种新药被批准用于治疗这种疾病。”
“虽然这是一个好消息，但临床医生现在面临着一个新的挑战。没有研究将这些药物相互比较，也没有研究它们的联合使用，因此几乎没有信息可以帮助决定哪种新药最适合哪些患者。”
这项研究被称为REAL（注册扩展分析学习）答案，是美国10个镰状细胞中心的合作，将实施一种新的观察性研究方法，称为靶向试验模拟。这种方法使研究人员能够在五年内获得相当于数十项随机试验的知识。
格拉斯伯格博士表示：“我们希望在一个拨款周期内完成一个世纪的研究。”。“患者现在需要答案。”
这项研究将采用与临床试验类似的结构，从1200名镰状细胞病患者中招募和收集数据，包括抽血、跟踪入院情况、记录用药和不良事件。研究人员还将探索对药物反应的基因预测因素，以便临床医生能够根据每位患者的基因构成及其其他独特特征提供更个性化的治疗计划。
Glassberg博士解释道：“羟基脲是2017年之前唯一可用于治疗镰状细胞病的药物，最初被批准用于有严重疼痛危机的人。在批准使用20年后，我们发现这种药物实际上可以改善器官功能并延长寿命，但我们只给疼痛的人服用，这并不是所有人。我不希望这些新药再次发生这种情况。我们将对所有药物进行单独和联合研究，这样我们就可以立即给正确的患者服用正确的药物，不要重复我们的过去的错误。”
这项研究将由Glassberg博士与佐治亚医学院联合首席研究员Abdullah Kutlar医学博士共同领导。该项目的其他合作伙伴包括杜克大学、南卡罗来纳医科大学、圣犹达儿童研究医院、芝加哥伊利诺伊大学、圣路易斯华盛顿大学、加州大学旧金山分校、三角研究国际和塔夫茨大学。
来源：
https://www.news-medical.net/news/20231012/Mount-Sinai-researchers-receive-NIH-grant-to-compare-new-treatment-options-for-sickle-cell-disease.aspx
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