伦敦无疑是欧洲生物技术公司最大的集聚中心之一。最近的一项研究显示,英国首都是2017年度接受生命科学投资最多的国家。相较于“金三角”牛津和剑桥这两个城市,伦敦拥有很大竞争力。
随着新的资金注入伦敦,相信伦敦的生物技术公司今年会带来一些好消息。下面是所统计的最令人兴奋且值得关注的伦敦生物技术公司名单:
1. Nightstar Therapeutics
Nightstar Therapeutics以前的名字为NightstaRx,该公司正在开发可用于视力遗传病治疗的基因疗法。公司进展最快的治疗方法刚刚进入临床3期试验,用于测试其在无脉络膜症患者中恢复视力的能力,无脉络膜症是一种可导致夜盲症和视力逐渐丧失的遗传病。
有了这种基因疗法,Nightstar可能会与Spark Therapeutics形成竞争,Spark是Luxturna的开发者,该药是美国FDA批准的针对遗传病的第一款基因疗法。Spark拥有另一种针对无脉络膜症的基因治疗方法,但目前仍处于I/II阶段,这给Nightstar成为市场先行者提供了很好的优势。
为了支持其基因治疗的发展,Nightstar去年获得了4000万欧元的C轮融资,并在纳斯达克IPO获得7500万美元融资。
2. Orchard Therapeutics
去年12月,Orchard Therapeutics获得了8500万英镑融资,是当年伦敦地区最大的生物技术公司融资。这次令人印象深刻的B轮资金将支持Orchard基因疗法的开发,以用于ADA-SCID(腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症)儿童患者的治疗。
ADA-SCID这种罕见疾病已经有了基因疗法,即葛兰素史克的Strimvelis,但其只能在米兰的一家医院才能为所有欧洲病人提供基因疗法。Orchard正在开发一种可以让儿童患者在自己的国家接受治疗的版本。
不过,这家生物技术公司并没有就此停止。除了产品线中其它两种基因疗法,Ochard刚刚收购了葛兰素史克罕见病基因疗法组合,以换取20%的股权。
3. Autolus
作为伦敦大学学院的一个分支机构,Autolus专注于下一代CAR-T疗法的开发。虽然这项技术在难以治疗的癌症中被证明是非常有效的,但在临床试验中有几个人死亡后,人们仍然担心它的安全性。
Autolus拥有一种治疗T细胞淋巴瘤的独特方法,该疗法可以攻击淋巴瘤癌细胞,而不杀死保护身体免受感染和其他外部威胁所需的健康T细胞。去年9月,该公司在C轮融资中筹集了8000万美元(6800万英镑),现在正准备在人体中进行癌症治疗试验。
4. Cell Medica
Cell Medica是欧洲资金最雄厚的生物技术公司之一,自2006成立以来,共筹集了1.5亿欧元的私人资金。该公司开发针对传染病和癌症的个性化细胞免疫疗法。
公司目前进展最快的是正在进行2期试验的一项细胞疗法,该疗法利用天然的T细胞来靶向非霍奇金淋巴瘤患者的病毒蛋白,这些非霍奇金淋巴瘤患者的癌症与人类疱疹病毒4型(Epstein-Barr病毒-EBV)的感染有关。
5. Heptares
去年,Heptares联合创始人Richard Henderson因对低温电镜技术的开发成就而被授予了诺贝尔化学奖,该技术正被Heptares用于研究蛋白质结构以寻找新的药物靶点。
Heptares的研究重点是G蛋白偶联受体(GPCR),这是一大组蛋白质,尽管占从糖尿病到癌症治疗的世界药物的40%,但由于其结构不稳定而尤其难以成药。
该公司自2015年成为日本Sosei制药的子公司以来,与其他生物技术公司和大型制药公司建立了多个合作伙伴关系,最引人注目的是,该公司与Allergan达成了30亿欧元的协议,该合作已产出了治疗阿尔茨海默症的候选药物。
6. Silence Therapeutics
Silence是欧洲唯一开发基于RNA干扰的新一代药物的欧洲生物技术公司,RNA干扰技术利用天然的细胞过程来阻止疾病蛋白的表达。美国Alnylam公司开发的第一种RNA干扰疗法,最早可能在今年上市。
该公司的许可商Quark Therapeutics目前正在进行II/III期临床试验,测试RNAi技术在急性肾损伤和移植肾功能延迟患者中的应用。
但在等待结果的同时,Silence决定将Alnylam告上法庭,理由是它的四种药物是需要获得许可的。
7. Motif Bio
Motif Bio是新型抗生素的开发者,随着抗生素耐药性的不断蔓延以及可能在30年内杀死比癌症更多的人的威胁,新抗生素的需求正在逐渐增长。
Motif Bio是少数几个成功完成新抗生素临床3期试验的公司之一。其抗生素iclaprim,已证明对一些最致命的抗药性细菌是有效的,包括耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA),且不会对肾脏产生毒性。
该公司预计FDA将在2019年初就批准iclaprim一事做出决定。
8. Immodulon Therapeutics
Immodulon是一家有着不同寻常的抗癌方法的公司。它的治疗方法是由热灭活的分枝杆菌组成,它们作为免疫调节剂可以提高免疫系统发现和杀死癌细胞的天然能力。
公司前首席执行官去年曾表示,这种方法的优点之一是它不会像其他癌症治疗那样产生更多的毒性。考虑到新一代癌症药物,即检查点抑制剂和CAR-T疗法在临床试验中报告的严重副作用和死亡,这些毒性降低的方法可能是挽救无法接受强免疫治疗的癌症患者的关键。
ImModon处在最快开发阶段的实验治疗方法已经完成了2期临床试验,已证明该疗法用于最致命的癌症类型之一的转移性胰腺癌治疗的有效性。
9. ReViral
ReViral正在研制一种抗病毒药物,用于治疗感染呼吸道合胞病毒(RSV)的儿童患者。虽然它通常会导致轻微的感冒症状,但对于早产儿和接受免疫抑制治疗的儿童则属于高危人群。
这种抗病毒药物最近完成了一个IIa阶段的临床试验,已证明它可减少病毒载量和感染症状。该公司下一步将对儿童患者进行测试,以确定它在这个特殊的高危人群中是否也有效。
10. TopiVert
TopiVert位于海德公园和伦敦皇家学院旁边,正在开发基于窄谱激酶抑制剂(NSKIs)的癌症治疗方法。激酶抑制剂通常被用作癌症治疗,但它们经常会引起严重的副作用,因为激酶参与了许多其他生理过程。TopiVert的目标是选择靶器官内的窄激酶,在有效对抗炎症的同时避免副作用。
去年12月,该公司报告了第一个临床试验的数据,该试验显示其主要候选药物有望用于治疗干眼症,它有可能比目前的治疗方法(即shire的Xiidra)发挥更好的作用。
一个月后,TopiVert公司公布了其技术应用于溃疡性结肠炎治疗的第二次积极临床结果。
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