Alnylam 在 AAIC 上展示了 RNAi 治疗阿尔茨海默病的有希望的结果
2023-07-20
来源: drugdu
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Alnylam Pharmaceuticals 在今年的阿尔茨海默病协会国际会议 (AAIC) 上公布的一期研究结果显示，该公司的研究性 RNAi 疗法在早发性阿尔茨海默病患者中显示出了希望。
早期研究的中期结果表明，单次注射 ALN-APP（旨在关闭中枢神经系统中淀粉样前体蛋白（APP）的产生）能够迅速降低该蛋白的水平， 临床效果持续六个月以上。
ALN-APP 正在与 Regeneron Pharmaceuticals 合作被开发用于治疗阿尔茨海默病和相关疾病脑淀粉样血管病 (CAA)，目前是第一个在人脑中证明基因沉默的研究性 RNAi 疗法。
“几十年来我们就知道，增加 APP 产生或改变其蛋白水解作用的突变会导致早发性阿尔茨海默病、早发性 CAA 或两者兼而有之，”多伦多记忆项目的神经学家兼医学主任 Sharon Cohen 博士说。
Cohen说：“鉴于对阿尔茨海默病和 CAA 的新的、更好的治疗方法的迫切需要，这些结果是有希望的，并且该方法值得进一步研究。”
Alnylam 表示，该研究的单剂量递增部分（a 部分）的进一步探索正在进行中，并补充说，安全审查委员会已建议启动多剂量阶段（b 部分）。
b 部分将招募 a 部分的患者，并已获得监管部门批准在加拿大进行，其中 a 部分的大部分临床试验患者均在加拿大进行。
阿尔茨海默病是最常见的神经退行性疾病，也是最常见的痴呆症，影响全球超过 3000 万人。
早发性阿尔茨海默病是指 65 岁之前出现症状的患者亚群，约占该病所有病例的 4% 至 6%。
Alnylam 的 ALN-APP 项目负责人主任 Tim Mooney 表示：“我们通过单剂 ALN-APP 实现了快速、稳健和持续的目标参与，以及迄今为止令人鼓舞的中期安全数据说明了 RNAi 的潜力,为沉默中枢神经系统中的致病基因和针对阿尔茨海默病和 上游CAA 等疾病现有疗法制定新标准。”
“我们很高兴能够启动第一阶段研究的多剂量部分，并更多地了解这种新方法治疗这些毁灭性疾病的潜力。”
来源：pmlive.com
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