一种治疗阿尔茨海默病躁动发作的新疗法可能即将出现，但主要试验研究人员对研究方案的态度可能会使情况变得更加混乱。
当 BioXCel 公布其口服溶解型右美托咪定（原辉瑞公司的 Precedex）制剂治疗阿尔茨海默病相关躁动症的 3 期数据时，该公司还在美国证券交易委员会 (SEC) 的文件中披露了一些严重的试验失误。
文件称，FDA 在去年 12 月检查了一个招募了约 40% 研究参与者的试验地点后，发现了与试验框架遵守情况相关的三个大危险信号。首席医疗官罗伯特·瑞辛格医学博士在电话会议上告诉投资者，首先，研究人员未能遵循四名试验受试者的知情同意计划。
在“某些情况下”，调查计划没有得到遵循，并且一些患者没有保留足够的病例史。例如，该网站报告了一名患者在标准 24 小时时间段之外发生的严重不良事件。
更糟糕的是，BioXCel 声称首席研究员伪造了有关安慰剂组另一起严重不良事件的电子邮件通信，使其看起来像是已以适当及时的方式报告并收到了收据确认。
该公司在文件中表示，该公司于 5 月份获悉此事，并“立即启动”调查，最近证实了这一掩盖行为。据 BioXCel 称，尽管未在规定的 24 小时内向正确的机构（药物警戒安全供应商）报告，但严重不良事件已及时输入数据系统。
在仍在进行的调查中，该公司确定这些虚假电子邮件是在 FDA 检查期间向 FDA 提供的。它仍在调查该网站的数据完整性和协议遵守情况，并正在努力确保独立的第三方来审核该网站的数据，这“可能会发现新的发现”，包括试验结果的准确性以及是否可用于营销授权，文件指出。
除了可能的数据不准确之外，第三阶段试验还发现了一个遗漏的次要终点。
研究发现，服用 60 毫克剂量后两小时，阳性和阴性症状量表兴奋成分 (PEC) 评分较基线降低 7.5，而安慰剂为 5.4。该药物还减少了第一次躁动发作期间 1 小时的躁动症状，但 30 分钟时的基线 PEC 评分没有变化，这是一个关键的次要终点。
与此同时，40 毫克剂量根本没有达到主要终点。然而，60mg 通过重复给药维持了 PEC 的降低。与安慰剂相比，使用该剂量治疗的所有 443 次发作在 1 小时和 2 小时时 PEC 均较给药前降低。
虽然该文件强调潜在的批准可能会受到这种情况的影响，并且可能需要进行全新的试验，但 Risinger “看不到”整个数据集无法使用的情况。一项将所有患者排除在相关网站之外的分析显示，其积极疗效评级具有“类似的效果，至少是方向性的效果”。
尽管如此，投资者并不满意，周四上午晚些时候，该消息传出后，股价下跌了 60% 以上。
Risinger 表示，该疗法已获得突破性认定，该公司正在与 FDA 就“该试验的各个方面，直至具体细节”密切合作。 BioXCel 在其新闻稿中指出，它计划在今年下半年“开发一条潜在申请途径”。

 

来源： https://www.finanznachrichten.de/nachrichten-2023-06/59459473-bioxcel-therapeutics-announces-positive-topline-results-from-tranquility-ii-phase-3-Trial-of-bxcl501-for-acute-阿尔茨海默病相关治疗-399.htm

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