经过 2020 年的初步拒绝和今年早些时候的审查延迟后，BioMarin 的 Roctavian 终于获得 FDA 批准，针对一种不太罕见的疾病引入基因疗法。 FDA 已批准 Roctavian 作为一种一次性疗法BioMarin 周四表示，患有严重 A 型血友病的成年人。
这一消息是在 FDA 批准 CSL Behring 的血友病 B 基因疗法 Hemgenix 七个月后发布的，该疗法的标价为 350 万美元，是目前世界上最昂贵的药物。
BioMarin 首席商务官 Jeff Ajer 在周四的电话会议上表示，BioMarin 给 Roctavian 的批发收购成本为 290 万美元。它还建立了一个基于结果的保修计划。如果 Roctavian 没有达到其治疗预期，保修将向政府和商业付款人补偿全额费用。如果个人在服药后的头四年内对治疗失去反应，将获得部分报销。
在最近的一项健康经济学分析中，药品定价监管机构临床和经济评论研究所认为，根据一些常用标准，Roctavian 每次治疗的成本效益约为 200 万美元。
A 型血友病比 B 型血友病更为普遍，大约每 10,000 人中就有 1 人受到影响。但罗克塔维安只被允许治疗患有严重疾病的人。
BioMarin 估计，美国约有 6,500 名成年人患有严重的 A 型血友病。此外，由于 Roctavian 使用腺相关病毒血清型 5 (AAV5) 传递功能基因来产生因子 VIII，因此只有 AAV5 靶向抗体检测呈阴性的患者才有资格接受治疗接受治疗。该公司预计约 2,500 名患者将有资格接受 Roctavian 治疗。
Roctavian 经 FDA 批准的标签现在显示，在 3 期 GENEr8-1 试验中接受基因治疗的 112 名患者，经过中位三年的随访，每年出血病例平均减少 52%。该公司表示，大多数患者在三年后仍然有反应，无需定期预防。
BioMarin 表示，在患者同时接受 FVIII 预防的情况下消除某些事件后，FDA 达到了 52% 的数字。每年出血事件的改善幅度明显小于 Roctavian 获得欧盟批准的 85.5%。
BioMarin 的研发主管 Henru Fuchs 医学博士在周四的电话会议上表示：“ FDA 给该产品贴上标签的目的是描述 Roctavian 对出血结果的唯一贡献，而与因子使用等混杂效应无关。”
当被问及功效数据降低是否会影响付款人对 Roctavian 的看法时，Ajer 指出，与基线相比，FVIII 使用量减少了 96.8%，并认为“这将成为人们对价值的经济方面看法的关键驱动因素。”
对于 Roctavian，BioMarin 面临着独特的挑战。与 FDA 迄今为止批准的十多种基因疗法不同，Roctavian 旨在治疗有大量其他治疗选择的疾病。例如，罗氏的抗体药物 Hemlibra 凭借畅销的销量获得了巨大的关注。 SVB 证券分析师表示，因此 Roctavian 最初的销售增长将很缓慢。
SVB 团队在周二的一份报告中写道：“然而，我们相信 BioMarin 的毅力、在比预期上市时间更长的时间内与医学界建立联系所花费的时间以及扩展的长期数据最终可能有助于该产品的发布。”
SVB 团队对 18 名治疗 A 型血友病的美国医生进行了调查。大多数专家对 Roctavian 的疗效和安全性数据印象深刻，尽管他们的反馈表明已经使用 Hemlibra 的患者不太可能更换。
总体而言，医生们建议 Roctavian 最终可以捕获约四分之一符合条件的严重 A 型血友病高峰期患者。 SVB 团队表示，调查结果反映出人们对 Roctavian 的“热情不高”。
在 FDA 做出决定之前，欧盟委员会已于 8 月批准了 Roctavian。在欧盟，BioMarin 正致力于首先在德国推出该药物。 SVB 的另一项调查表明 Roctavian在欧洲可能具有巨大潜力。

来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/biomarins-hemophilia-gene-therapy-roctavian-lands-fda-nod-glimmers-enthusiasm-among-doctors

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