赛诺菲和 Sobi 的A型血友病治疗方法在儿童中显示出积极的出血保护效果

2023-06-29 来源: drugdu 130

根据国际血栓与止血学会 (ISTH) 年会上公布的后期数据，赛诺菲和 Sobi 每周一次的 A 型血友病治疗已证明对患有严重疾病的儿童具有高效的出血保护作用。

3 期 XTEND-Kids 研究评估了 12 岁以下既往治疗患者每周一次 50IU/kg 剂量的因子VIII 替代疗法 Altuviiio，为期 52 周。

ISTH 的口头报告详细介绍了该研究的结果，并确认该疗法达到了主要终点，没有检测到因子 VIII 的抑制剂发展。

关键的次要终点也得到满足，包括年化出血率和八因子活性维持在预先指定的水平之上。

赛诺菲补充说，该疗法具有良好的耐受性，并表现出与 XTEND-1 3 期试验相似的安全性，证实了对成人和儿童的安全性和有效性。

A 型血友病是一种罕见的终生出血性疾病，缺乏功能性VIII因子蛋白会损害人体的凝血能力，导致关节过度自发出血，从而导致关节损伤和慢性疼痛。

目前的八因子疗法会提高蛋白质水平但迅速下降，这意味着患者通常必须每周多次接受常规治疗。

由于 Altuviiio 的半衰期比标准和延长半衰期 VIII 因子产品长三到四倍，因此可以每周给药。

该疗法于今年早些时候获得美国食品和药物管理局批准，用于 A 型血友病成人和儿童的预防和按需治疗以控制出血事件，以及用于手术管理。

赛诺菲罕见疾病和罕见血液病治疗领域负责人 Karin Knobe 表示：“为了降低出血风险，许多 A 型血友病儿童目前充分参与日常活动的能力受到限制。每周多次静脉注射预防性治疗加剧了这种负担。

“今天的 XTEND-Kids 结果增强了 Altuviiio 通过每周一次给药提供有效出血保护的能力，并强调了我们开发新治疗方案的承诺，旨在重新定义罕见血液疾病患者的护理标准。”

网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/sanofi_and_sobis_once-weekly_haemophilia_a_treatment_shows_effective_bleed_protection_in_children_1493852

责编: editor

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