经过数次拖延和咨询委员会的投票，Sarepta 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因疗法终于获得了加速批准。
FDA 对 Elevidys 的批准比该机构之前的计划晚了一个月，而且患者群体受到限制。
具体来说，该药物被批准用于治疗已确认 DMD 基因突变的 4 至 5 岁门诊患者。
Sarepta 首席执行官道格拉斯·英格拉姆 (Douglas Ingram) 在周四的电话会议上对投资者表示，正在向一次性基因疗法 Elevidys 收费 320 万美元。他指出，一项分析表明，该药物的成本效益可能为 500 万美元。
英格拉姆告诉投资者，由于需要解决后勤和政策问题，预计启动需要几个月的时间才能完成。
这位首席执行官表示，与其他现有基因疗法采用的基于治疗结果的支付方式来管理成本不同，Sarepta 正在与付款人一起研究“一些创新概念”。
Elevidys 将一种微肌营养不良蛋白编码基因注入患者的肌肉组织中，以促进微肌营养不良蛋白的产生，这对于患有这种疾病的患者来说是必需的，因为他们无法自行正常地制造这种蛋白质。
缺乏这种蛋白质会导致肌肉力量逐渐丧失。 Sarepta 的治疗旨在将疾病轨迹改变为较温和的形式。
尽管 FDA 内部对该药物存在一些犹豫，但该机构还是遵循了其咨询委员会以 8 比 6 的微弱票数支持该疗法的风险收益概况。该治疗的临床安全数据在委员会上个月的一次会议上的呼吁中发挥了重要作用，其中包括 85 名患者出现 13 种严重副作用，但没有因不良事件而死亡或停药。
此次投票是在 FDA在委员会会议之前的简报文件中指出了担忧之后进行的。该机构在审查中表示，“迄今为止进行的临床研究没有提供明确的证据”，表明该治疗“可能对患者群体有益”。
基因治疗的道路并不平坦。在六年的开发期间，它曾两次被搁置临床，一次是在 2018 年，另一次是在 2021 年，都是出于安全考虑。
在最近的咨询委员会投票后，FDA 将对该药物的决定日期推迟了一个月。当时，Sarepta 指出，该机构表示正在“努力加速批准”该药物在受限患者群体中的应用。
Sarepta 还在 6 岁和 7 岁的患者中研究了该药物，但数据比年轻组的数据更加模糊。它希望通过一项验证性试验来明确 Elevidys 的有效性，该试验将用于潜在的标签扩展，以取消年龄限制。英格拉姆在电话中表示，FDA 已向该公司保证，它将以“最快的速度”考虑这些数据。
该研究的最后一次患者访视定于 9 月进行，Sarepta 希望不久后能够得到结果，并可能在明年上半年扩大。
至于与承保范围相关的验证性研究，英格拉姆表示，该公司“从未收到付款人的暗示”，表明报销必须等待即将到来的试验结果。他说，该公司进行了“非常好的对话”，这使其对报销“非常有信心”。

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