Marinus Pharmaceuticals 获得CHMP 对 ZTALMY 的积极评价

2023-05-31 来源: drugdu 193

欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会 (CHMP) 已采纳积极意见，建议批准 Marinus Pharmaceuticals 的 ZTALMY(ganaxolone)口服混悬液。

该建议将 ZTALMY 作为辅助治疗用于2 至17岁患者治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样 5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。

ZTALMY 可以在 18 岁及以上的患者中继续使用。

CDKL5 缺陷症 (CDD) 是一种严重且罕见的遗传病，除了严重的神经发育障碍外，其特征还包括早发、难以控制的癫痫发作。

Marinus 董事长兼首席执行官 Scott Braunstein 表示：“ CHMP 的积极意见强化了 ZTALMY 的安全性和有效性，证明了我们团队和 CDD 群体的不懈努力和奉献精神。

“这一建议使我们在解决欧洲难治性癫痫发作的 CDD 患者未满足的重大需求的道路上更近一步。我们期待着欧盟委员会的决定，并与我们的商业伙伴 Orion Corporation 合作，将这一重要的治疗选择带给更多可能受益的患者。”

CHMP 的这项建议现在将由欧盟委员会 (EC) 进行审查。

预计 EC 将在收到 CHMP 意见后的 67 天内做出最终决定，并将适用于除挪威、冰岛和列支敦士登之外的所有 27 个欧盟成员国。

如果 ZTALMY 获得批准，它将成为欧盟第一个用于辅助治疗与 CDD 相关的癫痫发作的治疗药物。

Orion Corporation将进行其商业化。

Marigold 第 3 期双盲安慰剂对照试验数据支持Marinus了ZTALMY运用于治疗CDD的申请。

试验中，101 名患者随机分配并接受 ZTALMY 治疗。它显示28 天主要运动发作频率中位数降低了30.7%，而接受安慰剂的人中位数减少了 6.9%，从而达到了试验的主要终点 (p=0.0036)。

网址：
https://www.pharmaceutical-business-review.com/news/marinus-pharmaceuticals-positive-opinion-ztalmy-chmp/

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