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FDA 批准 Blueprint Medicines 的 Ayvakit 用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症

2023-05-29 来源: drugdu 150

美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Blueprint Medicines 的 Ayvakit (avapritinib) 作为第一个也是唯一一个用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 的药物。
系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种罕见的血液系统疾病，可导致多个器官系统出现一系列衰弱症状。
ISM 占 SM 病例的绝大多数，尽管有多种支持治疗，但许多 ISM 患者依然承受着巨大的疾病负担。
Ayvakit 自 2021 年 6 月起在美国获批用于治疗晚期 SM，其作用是靶向该疾病根源——一种称为 KIT D816V 的突变。
Blueprint 的首席医疗官 Becker Hewes 表示，此次批准标志着 ISM 患者的“治疗模式从支持性治疗向疾病缓解治疗的转变”。
“有了 ISM 的广泛适应症和强大的标签，我们现在正在与医护人员合作，重新定义对患者们疾病进行良好控制的意义，并激活患者全体去寻求最佳护理和治疗，”休斯说。
PIONEER 试验的积极结果支持了该药物用于成年 ISM 患者的批准，在该试验中，患者每天接受一次 25mg 剂量的 Ayvakit 或安慰剂。
根据 Blueprint 的说法，与安慰剂相比，Ayvakit 在主要和所有重要的次要终点方面都有显着改善，包括总体症状和肥大细胞负担的测量。
该公司补充说，与安慰剂相比，Ayvakit 具有良好的耐受性和安全性，大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。
PIONEER 试验的研究者、美国密歇根大学医学教授 Cem Akin表示：“Ayvakit 通过靶向 KIT D816V 这一疾病的主要潜在病因推进了 ISM 的治疗，并为患有该疾病的广大患者们建立了新的护理标准。“
“Ayvakit 在 PIONEER 试验中提供了具有统计学意义和一致的临床改善，并且基于这些改变实践的数据，我对所有受该疾病影响的人的未来充满希望。”
网址：
https://www.pmlive.com/pharma_news/fda_approves_blueprint_medicines_ayvakit_for_indolent_systemic_mastocytosis_1492038

责编: editor
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