Blueprint 的 Ayvakit 在惰性系统性肥大细胞增多症治疗终于获得了 FDA 批准
2023-05-24
来源: drugdu
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Blueprint 的 Ayvakit 获得FDA批准，用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症 (SM)，这将改变许多患者的生活。
该药物于 2021 年获得最初批准，用于治疗该疾病的晚期形式，该疾病仅影响 5% 至 10% 的 SM 患者。现在，Ayvakit 可以覆盖大多数患有惰性疾病的 SM 患者。
Blueprint 的首席运营官 Christy Rossi 在接受采访时告诉 Fierce Pharma，更大的患者群体包括大约 30,000 名美国患者，但到目前为止只有大约一半被诊断出来。
Rossi 说，懒惰的 SM 患者往往最终“生活在泡沫中”。医生可以治疗从皮肤损伤到脑雾等跨器官系统的症状，但直到现在还没有治疗潜在疾病的选择。
输入 Ayvakit。该药物针对一种名为 KIT D816V 的突变，这是约 95% 的惰性 SM 病例的根本原因。在支持批准的PIONEER研究中，该药物表明它可以减轻肥大细胞负担并缓解患者症状。
在试验中，141 名患者接受了 Ayvakit，71 名患者接受了安慰剂。对于接受 Ayvakit 治疗的患者，研究人员根据肥大细胞增多症生活质量问卷的变化以及肥大细胞负担的减轻记录了症状的改善。
生活质量是一个重要考量因素，因为“如果你不改善他们的生活质量，他们的日常生活，那么所有这些改善都是不值得的，”PIONEER 调查员 Pankit Vachhani 医学博士在接受采访时说。
获得批准后，Blueprint 将继续专注于对医生和患者进行有关该疾病的教育。罗西说，该公司凭借多年的 Ayvakit 经验，处于“非常有利的位置”，可以“非常快地”为新的患者群体提供这种药物。
对于 Blueprint，Ayvakit 是十多年研究的结晶。自 2008 年成立以来，这一特殊适应症一直是公司的优先事项。在许多方面，SM 是“蓝图药物 DNA 的一部分，”罗西说。
报道，Ayvakit 第一季度的销售额为 3910 万美元。该公司预计该药物 2023 年的销售额将在 1.3 亿美元至 1.4 亿美元之间，这一数字并未计入新的扩张计划。
在今年第四季度的财报电话会议上表示， Blueprint 估计该药物的最高销售额将达到 15 亿美元。
网址: https://www.prnewswire.com/news-releases/blueprint-medicines-announces-fda-acceptance-of-supplemental-new-drug-application-for-ayvakit-avapritinib-for-the-treatment-of-indolent-systemic-mastocytosis-301727726.html
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