几经周折，Bule Bird终向FDA提交镰状细胞基因疗法申请
2023-04-26
来源: drugdu
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蓝鸟生物周一表示，已将其治疗镰状细胞病的lovo-cel基因疗法提交美国食品药品监督管理局批准，结束了等待该机构对生产的反馈的短暂延迟。
这家总部位于马萨诸塞州的制药商未能实现在3月底前提交申请的目标，这使得顶点制药公司和CRISPR Therapeutics能够提前申请一种竞争疗法的批准。
该机构现在要到6月底才能决定是否接受蓝鸟的申请。该公司正在寻求“优先”或快速审查，如果获得批准，审查将从10个月缩短到6个月。蓝鸟计划加快审查，如果获得批准，将于2024年初进行商业发射。
分析师认为，Lovo cel是蓝鸟公司获得商业成功的最佳机会，因为在美国，患有镰状细胞病的人比该公司两种获批的基因疗法Zynteglo和Skysona治疗的罕见疾病多得多。
据蓝鸟统计，美国约有10万人患有镰状细胞病，其中约一半的人活不过40岁。它的治疗可以通过修饰患者自身的干细胞来提供持久的益处。
Lovo-cel利用慢病毒插入一个编码β-珠蛋白的基因的功能版本，β珠蛋白是携带氧气的蛋白质血红蛋白的一部分。当重新引入患者体内时，修饰细胞会产生一种抗镰状血红蛋白，将镰状细胞特有的粘性新月形血红蛋白挤出体外。在临床试验中，该疗法提高了总血红蛋白，消除了患者经常经历的严重疼痛危机。
与其他基因疗法一样，对安全性的担忧减缓了它的发展——对lovo-cel来说已经近十年了——最近导致一项针对儿童和青少年的研究被搁置，该研究于12月被取消。
Bluebird的申请比Vertex和CRISPR晚了三周，后者提交了治疗镰状细胞病和另一种罕见血液病β地中海贫血的药物exa-cel。
这两家公司的治疗方法还改变了患者提取的干细胞，但使用CRISPR来编辑一种抑制胎儿血红蛋白的基因。
Baird的分析师杰克·艾伦周一在给客户的一份报告中写道，蓝鸟提交的文件使其时间表与竞争对手“高度相似”。他写道，首先进入市场的地位对这类治疗很重要，“因为患者只会接受一次治疗，不会像慢性治疗那样进行转换。”
虽然蓝鸟稍微落后，但艾伦指出，它之前推出的两种基因疗法可能会给它带来优势。
蓝鸟股份在周一早盘交易中下跌了约3%。
参考：
https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-sickle-cell-fda-application-submit-gene-therapy/648395/
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