加拿大卫生部已授予 Vertex Pharmaceuticals 的 Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）上市许可，用于治疗 1 至 2 岁儿童的囊性纤维化（CF）。 该治疗现在可用于在囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因中具有两个 F508del 突变拷贝的儿童。

这种标签扩展使 Orkambi 成为加拿大这个年龄段患者唯一可用的疾病缓解 CF 药物。 根据 Vertex，加拿大大约有 30 名儿童有资格接受这种治疗。

 

Orkambi 是一种口服药物，使用固定剂量的 lumacaftor 和 ivacaftor。 这些药物被归类为 CTFR 调节剂，其作用是让更多的氯离子进出细胞，平衡血液中的盐和水浓度。 这修复了与 CF 相关的主要细胞缺陷之一。 Vertex 拥有六种 CF 药物组合，包括 Trikafta 、 Symdeko 和 Kalydeco ，在不同地区批准用于治疗该病症。

 

加拿大卫生部此前批准 Orkambi 用于 2 岁及以上的 CF 患者。 此次标签扩展是在 2022 年 9 月美国进行了类似的标签更改之后进行的。FDA 最初于 2015 年批准 Orkambi 作为第一种用于治疗 12 岁或以上具有两个 F508del 突变拷贝的 CF 根本原因的药物。 加拿大卫生部根据 III 期研究的最新结果批准了这一新标签扩展。

 

在标签扩展后的 4 月 10 日新闻稿中，福泰（Vertex）表示，该公司将与付款人密切合作，以确保尽快为新患者群体提供服务。 在新闻稿中，Vertex Pharmaceuticals（加拿大）总经理 Michael Siauw 表示：“通过此次批准，我们很高兴这一新患者群体有资格获得一种治疗其疾病根本原因的药物”。

 

这一标签扩展是在 Access Consortium 的领导下进行的，该联盟包括加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和新加坡的监管机构。 根据英国药品和保健产品监管机构的说法，这是一个“中型监管机构联盟，共同努力促进监管合作和监管要求的一致性”。

 

在试验 7 中，一项针对 46 名 1 至 2 岁患者的为期 24 周、开放标签的多中心安全性研究发现，Orkambi 的安全性与针对两岁患者的类似 III 期试验 (NCT03125395) 的安全性相似 和更老。 结果显示，一名患者经历了呼吸相关的不良事件 (AE) 但恢复了治疗，一名患者因肝脏相关的 AE 停止了治疗，五名患者出现了严重的 AEs，根据研究人员的说法，这些 AEs 的严重程度被认为是轻度或中度 .

 

CF 是一种由 CTFR 基因缺陷引起的罕见疾病，会导致粘液积聚在内脏器官中，进而引发炎症和消化问题。 根据加拿大囊性纤维化，这种情况影响了 4,300 多名加拿大人。 囊性纤维化基金会还报告说，每年大约有 1,000 人被诊断出患有 CF。 这些诊断中超过 75% 是在两岁以下的儿童中做出的。

 

文章转载于: https://www.pharmaceutical-technology.com/news/health-canada-expands-orkambi-label-to-include-access-to-infants/

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