EMA建议批准新的脊髓性肌萎缩症药物

2023-04-12 来源: drugdu 157

2023 年 3 月 28 日，Pharmaceutical Technology 报道，欧洲药品管理局 (EMA) 建议批准一种名为 risdiplam 的新药，用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)。该药物由罗氏公司开发，已在美国获得批准，有望成为欧洲 SMA 患者重要的新治疗选择。

SMA 是一种罕见的遗传疾病，会影响用于运动的肌肉。它是由 SMN1 基因突变引起的，该突变导致称为 SMN 的蛋白质缺乏。 Risdiplam 通过增加另一种名为 SMN2 的蛋白质的产量来发挥作用，这种蛋白质可以补偿 SMN1 的损失。

risdiplam 的临床试验表明，该药物可以改善 SMA 患者（包括婴儿）的运动功能。该药物是口服给药的，这使得它比其他一些需要注射的 SMA 治疗更容易使用。

如果获得欧盟委员会的批准，risdiplam 将成为继 2017 年 Spinraza 获批后欧洲第二个获批用于治疗 SMA 的药物。

文章转载于：

https://www.ema.europa.eu/en/news/first-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy-sma-recommended-approval

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