新研究显示基因疗法治疗杜氏肌营养不良症的潜力

2023-03-20 来源: drugdu 149

杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种罕见的破坏性遗传病，会导致进行性肌肉无力并最终导致死亡。目前还没有治愈 DMD 的方法，可用的治疗方法只能提供适度的益处。

然而，最近发表在《自然》杂志上的一项研究表明，使用基因疗法治疗 DMD 的新方法取得了可喜的成果。研究人员使用病毒载体将肌营养不良蛋白基因的功能拷贝传递到患有该疾病的小鼠的肌肉细胞中，该基因在 DMD 中发生变异。

研究人员发现，基因疗法可以改善小鼠的肌肉力量和功能。他们还发现该疗法安全且耐受性良好。

该研究的主要作者段东升博士说，结果“非常可喜”，表明基因疗法可能是治疗 DMD 的一种可行选择。

“这项研究表明，基因疗法可以有效治疗 DMD，并为开发其他遗传病的基因疗法提供了思路，”Duan 博士说。

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