近日，据CDE官网公示：礼来公司的GIP/GLP-1双受体激动剂「替尔泊肽注射液」拟纳入突破性疗法，用于治疗代谢相关性脂肪性肝病（MASH）。这是替尔泊肽在中国开拓的第四个重要战场。此前，它已在国内获批用于治疗2型糖尿病、减重以及阻塞性睡眠呼吸暂停。此次拟纳入“突破性疗法”认定，意味着其在治疗MASH方面展现出显著优势，上市进程有望大幅提速。
MASH是一种严重的慢性肝病，由于脂肪在肝脏过度堆积，引发炎症和纤维化。在超重或肥胖人群中，约三分之一可能患有MASH。然而，MASH的药物研发之路异常坎坷，致病机理复杂，过去几十年让多家制药巨头折戟沉沙，研发失利率超过90%，被称为“研发黑洞”。转机始于2024年3月，Madrigal公司的药物resmetirom获FDA批准，成为全球首个MASH治疗药物。紧接着在2025年8月，诺和诺德的明星产品司美格鲁肽也获批用于非肝硬化MASH患者。沉寂四十年的领域，终于被接连打破。而替尔泊肽的加入，让这场竞争迅速升温。替尔泊肽治疗MASH的潜力早已显露。2024年欧洲肝病学会（EASL）年会上公布的一项II期临床数据令人瞩目：
• 主要终点（MASH完全缓解且纤维化未恶化）：替尔泊肽三个剂量组（5mg/10mg/15mg）的达成比例分别为51.85%、62.8%和73.3%，远超安慰剂组的13.2%。
• 关键次要终点（肝纤维化改善≥1期且MASH未恶化）：三个剂量组比例分别为59.1%、53.3%和54.2%，安慰剂组为32.8%。
基于如此积极的数据，礼来已启动一项规模庞大的Ⅲ期临床试验（SYNERGY-Outcomes），国内计划入组275人，国际入组4500人，旨在进一步验证其疗效。
替尔泊肽是全球首个且目前唯一的GIP/GLP-1双靶点降糖药物。这种双重作用机制不仅能高效控糖、减重，在改善肝脏健康方面也展现出独特优势。
• 对于通常伴有肥胖或2型糖尿病的MASH患者来说，替尔泊肽提供了一个“一石多鸟”的解决方案：既能针对性治疗肝脏炎症和纤维化，又能同步管理体重和血糖，实现全身代谢健康的综合改善。
• 其每周一次给药的便捷方式，也大大提升了患者依从性。
目前，替尔泊肽的2型糖尿病适应症已纳入2025年国家医保目录。多适应症协同布局，将为其构建起强大的市场竞争壁垒。据沙利文预测，到2030年，全球MASH患病人群将攀升至4.86亿人，药物市场规模有望达到322亿美元。而国内目前尚无明确获批的MASH治疗药物，市场堪称一片巨大的蓝海。当前，全球有近200款MASH新药在研发中。除了GLP-1类药物，FGF21靶点也成为备受关注的新宠，2025年跨国药企在该领域的交易投入已超107亿美元。国内药企则更倾向于开发FGF21与GLP-1等多靶点融合药物，以期通过机制协同提升疗效。
对于礼来而言，替尔泊肽进军MASH不仅是市场拓展，更是巩固其在代谢疾病领域领导地位的关键一步。它有望成为从血糖、体重到肝脏健康的“代谢综合管理核心药物”。随着更多新机制药物涌现，MASH治疗正从无药可治进入百家争鸣的多元化时代。这场千亿蓝海之争，刚刚拉开序幕。替尔泊肽凭借其卓越的临床数据和综合管理优势，无疑是一位极具实力的竞争者。它能否在肝病治疗领域再创辉煌，让我们拭目以待。

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