近日，专注于腺相关病毒（AAV）载体基因疗法的芳拓生物正式向港交所主板递交A1上市申请文件，成为港股市场首个AAV基因治疗上市申请公司，由UBS和国泰海通担任联系保荐人。

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管线差异化布局

芳拓生物成立于2019年，是一家具有国际化布局的临床阶段基因治疗公司，已构建包含8款自主研发候选药物的产品矩阵，主要聚焦于存在巨大未满足临床需求的眼科及心血管疾病领域。其中2款核心产品（FT-002、FT-003）和1款关键产品（FT-001）已进入临床阶段，其余5款处于临床前及早期研发阶段。

FT-002用于治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP），是中国唯一进入临床阶段的同类疗法。XLRP是最常见且最严重的遗传性视网膜疾病之一，目前全球尚无获批的针对性疗法，存在巨大的未满足临床需求。FT-002 2024年先后获得美国FDA授予的孤儿药资格认定与快速通道资格认定。目前，FT-002正在中国开展II期临床试验，并已获FDA批准在美国推进II期临床。

FT-003用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）及糖尿病黄斑水肿（DME），是全球唯一进入DME II期临床试验的玻璃体内注射基因疗法。

从患者群体规模来看，这一赛道的市场潜力极为可观。2024年数据显示，中国约有410万名nAMD患者及760万名DME患者，美国有160万名nAMD患者及200万名DME患者，庞大的患者基数构成了坚实的市场需求基础。

当前标准治疗方案，主要依赖抗VEGF药物的频繁玻璃体内注射，通常需要每4至8周注射一次，这类治疗方案给患者造成身心负担，且长期依从性差。从经济成本来看，抗VEGF疗法的累计治疗成本在美国最高可达30.4万美元，在中国最高约为40.3万元人民币，治疗成本高昂。更值得关注的是，频繁的玻璃体内注射还会增加眼部纤维化、视网膜瘢痕及地图状萎缩等并发症的发生风险，进一步损害患者的长期视觉预后。

FT-003具备将治疗负担简化为门诊单次注射的潜力。FT-003通过工程化AAV2变体衣壳，可高效、广泛地转导多种视网膜细胞，实现aflibercept在眼内的稳健及持续表达，进而从根源上抑制病理性新生血管形成、降低血管通透性、防止眼部血管渗漏。目前FT-003已在中美两地启动针对nAMD和DME的II期试验，早期数据显示出良好的疗效与安全性信号。

FT-001用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病（IRD）。2017年，美国FDA批准Luxturna作为该疾病的治疗方案，首次从临床层面验证了RPE65基因疗法的疗效。Luxturna当前定价高达约85万美元，且尚未在中国获批上市，意味着巨大的未满足需求依然存在。FT-001已于2025年6月获得中国CDE授予的突破性治疗药物认定。目前已在中国完成I/II期临床试验，III期临床试验方案也于2025年9月获得CDE批准。

从基因治疗药物的靶向治疗领域来看，眼科疾病是美国及中国临床开发阶段基因治疗药物中最主要的靶向领域。药智数据显示，中美目前各有超30项眼科疾病基因治疗药物处于临床开发阶段。

除眼科外，芳拓生物的研发触角已延伸至心血管这一患者基数庞大的治疗领域。心血管疾病是全球人类的首要死因，传统药物主要侧重于减轻症状，而非解决疾病的根本病因。基因疗法则提供了一种从源头上纠正或改变疾病病理生理机制的治疗路径。

芳拓生物的管线中包含两款心血管基因治疗候选药物，分别用于治疗由MYBPC3基因突变引起的肥厚型心肌病（HCM），以及由PKP2基因突变引起的致心律失常性右室心肌病（ARVC）。其中，FT-017是中国首个进入临床试验阶段的针对MYBPC3突变相关HCM的AAV基因疗法。

公司的研发与生产实力依托于两大自主平台，其中EXACTE™研发平台是一个整合了从载体设计与工程化，到候选药物筛选及临床前验证的全链条先进技术与方法。AAVANCE™生产平台，基于Sf9昆虫细胞表达系统，空壳率低于1%。

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财务表现

作为一家尚未有产品上市销售的临床阶段公司，芳拓生物的财务状况呈现典型Biotech特征，持续亏损、现金储备紧张。

招股书显示，公司税前亏损从2023年的约3586万美元收窄至2024年的约2646万美元，2025年前九个月进一步亏损约1331万美元。亏损规模的持续收窄，一定程度上反映出公司成本控制与资源优化的成效。

从研发投入来看，公司近年呈现收缩态势：2023年研发开支为2760万美元，2024年降至2060万美元，2025年前九个月进一步收缩至1100万美元。

收入端方面，由于尚未有产品实现商业化销售，芳拓生物的收入完全依赖政府补助及其他收益。2023年政府补助及其他收益为90.4万美元，2024年降至61.7万美元，2025年前九个月进一步降至45.1万美元。

截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物仅余968.4万美元，较2023年的1350万美元大幅减少。2025年前九个月，公司经营活动现金净流出1040万美元。根据招股书测算，按当前的现金消耗率计算，现有资金仅能维持公司约17个月的运营。这也表明，此次赴港上市的核心驱动力在于为后续关键临床研究提供“弹药”，缓解巨大的资金压力，确保研发进程不断档。
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前景如何?

全球基因治疗市场正处于高速增长期。2024年市场规模已达到28亿美元，2020年至2024年的复合年增长率高达312.9%。预计到2035年将突破320亿美元。

中国基因治疗市场同样蓄势待发，即将进入快速增长的黄金期。预计将从2025年至2035年以53.4%的复合年增长率快速增长，于2035年达到人民币116亿元的市场规模。2025年12月，国家医疗保障局发布《商业健康保险创新药品目录》，涵盖19种具有显著临床效益但未被公共医疗保险覆盖的创新型药物，其中包括若干基因治疗药物。预计将进一步带动基因治疗市场的增长。

在众多基因治疗技术路径中，AAV基因治疗凭借独特优势成为最具前景的方向之一，尤其在罕见遗传病治疗方面展现出巨大潜力。目前，全球已有多个AAV基因治疗产品获批上市，涵盖脊髓性肌萎缩症（SMA）和遗传性视网膜疾病等领域。

近年来，大型制药企业通过并购或授权合作方式大举进军AAV基因治疗领域。例如，2025年10月，礼来以2.62亿美元收购Adverum Biotechnologies公司，获得后者处于III期临床试验的AAV基因治疗候选药物Ixo-vec（靶向nAMD）。同年11月，礼来又以7500万美元预付款+4.75亿美元里程碑付款的方式，获得MeiraGTx Holdings公司AAV-AIPL1的全球独家权利。2025年10月，大冢制药以4.71亿美元获得4D Molecular Therapeutics公司4D-150（靶向nAMD和DME）在亚太地区的独家权利。

尽管AAV基因治疗凭借突破性的治疗潜力缔造了行业热度，但其发展并非坦途。

伴随临床研究的深入与商业化进程的推进，AAV载体固有的肝毒性风险、免疫排斥反应等安全性问题持续暴露，加之天价定价等商业化难题，行业发展的隐忧也逐渐显现。强生、武田等制药巨头已纷纷选择剥离AAV基因治疗资产，引发了行业的思考。

辉瑞的血友病B基因疗法Beqvez便是典型例证，这款基因疗法药物于2024年获美国FDA批准用于治疗乙型血友病，每剂标价高达350万美元，在上市近一年后，竟未能吸引到任何一位患者接受商业化治疗，最终被迫撤市。

强生旗下针对X连锁视网膜色素变性的基因疗法bota-vec，也在III期临床中未能达到主要终点，至此，这款曾以4.15亿美元交易总价获得的基因疗法宣布终止。

今年9月，渤健宣布已终止使用AAV载体的基因治疗项目，将把资源投向最有可能取得更佳治疗效果的治疗模式。

大多数获批疗法针对的是影响小部分患者群体的超罕见疾病，因此需要通过高昂定价来收回前期巨额投资。然而，医疗系统及支付方在承担此类高昂成本时面临显著困难，导致相关报销政策零散且覆盖范围有限，极大地限制了患者对这类创新疗法的实际可及性。

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结语

作为有望从根本上改变疾病治疗范式的革命性技术，基因疗法的长期发展潜力已成为行业共识。目前，腺相关病毒（AAV）仍是基因治疗领域应用的主流载体，针对其递送效率、靶向性及安全性的升级改造研究始终在持续推进。芳拓生物凭借差异化的产品管线布局，以及背后的豪华股东阵容，充分印证了资本市场对AAV基因治疗赛道长期价值的认可。

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