美国首个间充质干细胞药为何定了一个“天价”！
2025-03-05
来源: drugdu
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Ryoncil采用"现货型"冻存技术，推荐剂量为2×10⁶ MSC/kg，每周两次输注（共8次）。单次输注定价19.4万美元（总费用约155万美元）。
很多人都不自然地会把间充质干细胞药品的价格和CAR-T药品的价格进行比较，毕竟一份CAR-T在美国要40多万美金，这样看间充质干细胞是便宜的，但是如果按照疗程算，Ryoncil要花费1000万人民币，这简直让人惊了个去！
我们也承认Ryoncil背后是近 30 年的研发周期，累计投入超 10 亿美元。公司想早日收回成本。
另外研发公司 Mesoblast 在 2020 年和 2023 年两次被 FDA 驳回，期间又投入数千万美元完善效价测定数据。
我们认为更关键的一点是，Ryoncil 作为美国首个获批的 MSC 疗法，拥有 7 年市场独占期，短期内没有竞品威胁，在定价上有着绝对优势。同时Mesoblast公司的野心在于开发该疗法用于成人GVHD、炎症性肠病、心力衰竭等更多患者群的适应症，也许到时有些疾病只需要1-2剂呢？价格要是一开始就定低了，到时就很难办了！
从经济学模型来看，该公司认为未接受治疗的患者医疗支出高达 250 万美元（包含 ICU 和并发症费用），而使用 Ryoncil 疗程总价 155 万美元，能节省 45% 的综合成本。在自由定价权制度下，药企可以自主设定基于 “价值导向” 的价格，Ryoncil 就依据质量调整生命年（QALY）模型，将儿童患者未来 40 年的生存价值纳入了定价考量。
我们知道美国医疗支出占 GDP 的 10.71%，商业保险覆盖率达 91%，这为高价药提供了支付基础。
所以我们大可不必为美国人是否用的起这个药而担心，反而应该感恩生在中国，类比国内同类药物比如铂生卓越艾米迈托赛，预计定价10-20 万元/次，这得益于中国较低的研发费用和人工成本。
来源：https://pharm.jgvogel.cn/c1491311.shtml
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