“冰桶挑战”曾让渐冻症这一罕见疾病走进公众视野，而蔡磊则用他的亲身经历和不懈努力，让更多人了解渐冻症，推动整个社会对这一疾病的关注。正是这种不屈不挠的精神，激励着科研团队不断探索，近日这一罕见病治疗领域终于迎来好消息。

近期，士泽生物宣布其自主研发的通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液产品XS-228注射液正式获美国FDA完全批准开展注册临床试验，用于治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）。

这一突破性进展，不仅标志着中国在细胞治疗领域的创新突破，更为渐冻症患者带来了新的希望。

“全球四大绝症”之一

渐冻症作为一种“全球四大绝症”之一，其复杂性和危害性不容忽视。

渐冻症（肌萎缩侧索硬化症，ALS）是一种罕见的、进行性的神经退行性疾病，主要影响大脑和脊髓中的运动神经元。这些神经元负责控制肌肉的运动，当它们逐渐退化和死亡时，患者会出现肌肉无力、萎缩、僵硬等症状，最终导致患者失去运动能力，甚至无法吞咽、说话和呼吸，患者会感觉好像被逐渐“冻住”一样，故又称“渐冻症”。

目前，渐冻症的病因尚不完全明确，但研究表明，部分患者具有家族遗传背景，其中最常见的致病基因是C9orf72基因和铜/锌超氧化物歧化酶（SOD1）基因。此外，年龄、长期接触有毒物质、吸烟和高强度运动等也可能与发病有关。

2014年，“冰桶挑战”活动让渐冻症走进公众视野，提高了社会对这一罕见病的关注。此外，像蔡磊这样的公众人物，以其顽强的生命力和精神，激励了无数患者和研究者。

近年来，细胞治疗作为一种新兴的治疗手段，为渐冻症的治疗带来了新的希望。细胞治疗的核心思想是通过移植健康的细胞来修复或替代受损的神经细胞。士泽生物的iPSC衍生细胞治疗方案正是基于这一理念，通过将诱导多能干细胞分化为特定的神经前体细胞，再将其移植到患者体内，以实现对受损神经系统的修复。

从技术角度来看，士泽生物的iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液（XS-228注射液）采用了先进的细胞重编程和分化技术。通过将患者自身的体细胞重编程为多能干细胞，再分化为特定的神经前体细胞，该疗法有望实现对渐冻症患者神经系统的修复和再生。此外，这种“现货型”细胞治疗方案还具有可扩展性强、成本效益高等优势。

值得一提的是，虽然还未上市，士泽生物的XS-228注射液已经拿下1个“中国首个”及2个“全球首个”：中国首个iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格、全球首个且迄今唯一用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPSC衍生细胞药物、全球首个且迄今唯一正式获批在美国开展注册临床试验的用于治疗渐冻症的再生神经细胞治疗产品。

此次FDA批准其临床试验，将为该疗法的安全性和有效性提供进一步验证。如果试验成功，这将是渐冻症治疗领域的重大突破，有望成为治疗渐冻症的重要手段。

创新疗法涌现

令人欣喜的是，XS-228注射液并不是唯一的破“冻”者，近年来肌萎缩侧索硬化症的治疗领域涌现出多项创新疗法，为这一缺乏有效治疗手段的疾病带来了新的希望。

这些创新疗法涵盖了核糖核酸（RNA）疗法、间充质干细胞（MS）疗法等多个方向。

核糖核酸（RNA）疗法

Tofersen是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，通过靶向致病基因SOD1的mRNA，抑制突变蛋白的产生。部分ALS患者携带SOD1基因突变，该突变导致毒性蛋白积累，加速运动神经元死亡。Tofersen通过鞘内注射直接作用于中枢神经系统，阻断致病基因表达，从根源上延缓疾病进展。

Tofersen的Ⅲ期临床试验显示，针对SOD1突变患者，其能显著降低脑脊液中神经丝轻链（NfL，神经损伤标志物）水平，并延缓运动功能衰退。2024年，渤健生物宣布Tofersen注射液在中国获批上市，成为首个针对遗传性ALS的精准疗法。

间充质干细胞（MSC）疗法

间充质干细胞（MSC）疗法是一种新兴的细胞治疗技术，具有广泛的临床应用前景。MSC来源于多种组织，如骨髓、脐带、脂肪组织等，具有自我更新、多向分化以及免疫调节的能力。近年来，MSC疗法在多种疾病的治疗中展现出显著的潜力，尤其是在渐冻症（ALS）领域的研究取得了重要进展。

2021年，国际期刊《Muscle&Nerve》上发表的《关于诱导间充质干细胞分泌高水平神经营养因子治疗肌萎缩侧索硬化症的随机安慰剂对照3期研究》的文章显示，在3期临床研究中，MSC-NTF细胞治疗耐受性良好，未出现安全问题。与安慰剂相比，病情较轻的MSC-NTF参与者在28周时保留了更多的功能，且脑脊液中的生物标志物显著改善。该研究为ALS的细胞治疗提供了重要证据，但仍需更大规模试验确认其疗效。

士泽生物的通用细胞治疗方案获得FDA批准临床，标志着渐冻症治疗领域迈出了重要的一步。这一创新疗法不仅为渐冻症患者带来了新的希望，也为细胞治疗技术的发展提供了新的方向。随着治疗渐冻症的各类创新疗法的推进，期待能够早日为渐冻症患者带来实质性的好处。

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