2025-01-07 来源: drugdu 43
新药的上市看起来能解决一些临床未满足的问题,照道理讲,这似乎有助于提升所有人的整体健康程度。
然而,近期发表于柳叶刀的一篇论文却得出了一个相反的推论。他们认为,过去二十年间,英国国家医疗服务体系(NHS)用于新获批药物的资金,如果转而投资于现有服务,反而可带来更多的健康益处。
关于NICE数据库的调查
来自英美两国的研究人员首先审查了2000年至2020年间发表在NICE(英国国家医疗服务体系卓越研究所)公开数据库中的英国新药技术评估。当他们调查了NICE新药评估中的339次评估中对385种适应症评估过的183种药物后,他们发现,在整个评估中,质量调整寿命年(QALYs)的中位增益为0.49,离散程度适中。
质量调整寿命是综合衡量健康结果的评价标准,不仅考虑了患者的生存时间延长,还考虑了患者生活质量的提升。因此,QALYs在医学研究和临床实践中被广泛应用,用于比较不同健康干预措施的效果。
然而,当这一中位增益贴合到实际1982万名患者的受益情况时,会发现明显的问题,预计NICE推荐的药物产生了375万个额外的QALYs,而NHS为此付出了751亿英镑的成本。该论文估计,如果这笔钱(751亿英镑)用于改善现有的NHS服务,大约会产生500万的QALYs。这500万QALYs包括171万个免疫学相关的QALYs,151万个肿瘤学相关的QALYs和107万个心血管管医学相关的QALYs。
研究人员由此得出结论NICE推荐的药物对人群健康的累积效应是负面的,净损失约为125万QALYs。
出现这种损失倒是很容易理解。
目前许多的新药的开发原则是“存在未满足的临床需求”,由于数据剔除了撤市的新药产品,这些新药也确实能让患者直接受益。但是在另外一方面,研究人员认为,这些新药的开发是以未能够从新药中获益的人群为代价的。
伦敦政治经济学院的教授,也是这篇论文的主要作者Huseyin Naci表示,对于临床需求未得到显著满足的患者而言,新药可能就是他们的命,但是创新药价格本身就很昂贵,其成本并不总是能证明其带来的益处是合理的。
不同疾病领域中的细分差异
在研究人员的调查中,他们还发现不同疾病领域之间的细分差别。比如说增量成本效益比(ICER)中位数在抗感染药物的12次评估中为6478英镑,而在144次肿瘤药物评估中高达30000英镑(P<0.001)。
免疫(257亿英镑),肿瘤(227亿英镑),心血管(160亿英镑)是成本占比最大的前三项细分。
在NHS中,新药对抗感染药物、眼科治疗药物和其他类别药物(如呼吸、胃肠道、内分泌、骨科、泌尿、皮肤科和精神健康药物)的净健康影响是积极的,这些药物共同产生了约36万额外QALYs。而其余治疗领域产生了“负的净健康影响”,其中肿瘤药物在人口层面导致了87万QALYs的损失。
未参与该研究的利兹大学卫生经济学家Daniel Howdon表示:虽然“新药可能会损害人群健康”这种想法似乎有悖常理,但细想之下有一定道理,因为新药所消耗的资金如果没有用到了其他更需要资金的地方,实际上可能产生更多的健康损失,需要好好权衡健康支出的对象。
针对指责,NICE的反应是?
这篇论文显然将矛头指向NICE,潜藏台词是,NICE推荐了太多不适当的药物进入指南,对此,NICE也给出了他们的答复:
将资金用于新药确实会产生机会成本,这会挤占卫生系统中其他服务的资金。这正是NICE的作用至关重要的原因:他们会谨慎评估新型治疗方法,并仅向纳税人推荐那些物有所值的疗法。这在英国国家医疗服务体系(NHS)面临重大挑战的时期尤为重要。毕竟NHS的每一笔预算都只能使用一次。
如果NICE没有推荐这些新药,它们几乎肯定还是会在NHS中得到使用。最为关键的是,在英国还会牵扯到地方和中央上再资金决策上的掰扯:
如果没有NICE的参与,资金决策将由地方层面作出,这会导致患者获得治疗的机会不平等——即“地区差异导致的不公平现象”,并可能增加成本,因为与制药公司的多次地方谈判可能无法为NHS争取到最优价值。
总的来说,NICE还是强调自身在整个资金谈判中的作用,他们认为离开他们的帮助,结果可能更坏。