10月22日，马萨诸塞州剑桥，工程B细胞药物（BCM）的发现和开发领导者Be Biopharma宣布了关键里程碑，同时宣布完成新一轮8200万美元融资，其领先的B型血友病Be-101项目进入临床，其第二个低磷血症候选开发项目也已公布。这两个项目都建立在Be Bio强大而高效的BCM平台上，该平台利用基因编辑来改造B细胞，使其产生持续水平的治疗性蛋白质，从而产生耐用、可滴定和可重复给药的候选物，这些候选物不需要预处理，并有可能成为同类最佳的遗传药物。2020年10月22日，Be Bio以5200万美元A轮融资走出隐身模式。2022年4月14日，完成1.3亿美元B轮融资，ARCH Venture Partners领投，百时美施贵宝和其他新投资者加入，现有投资者包括Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund和Takeda Ventures。

一个B细胞植入骨髓，可以在几十年内以恒定水平每秒产生数千种蛋白质。B细胞是自然界精致的药物工厂，制造蛋白质来对抗疾病和维持健康。释放B细胞的力量正在推动一类新的细胞药物——工程B细胞药物（BeCM）。BeCMs具有持久、同种异体、可重复使用和无毒性条件给药的潜力。BeCMs的前景可以改变治疗性生物制剂，使其在蛋白质类别、患者群体和治疗领域得到广泛应用。

最近的关键里程碑包括：BE-101:BeCoMe-9的1/2期试验已开放供患者注册；授予快速通道指定。2024年5月Be Bio宣布，Be-101是一种首创的BCM，已获得其新药研究申请的批准。BE-101旨在以持久、可重复和可滴定的方式产生恒定水平的因子IX，而不需要预处理。BeCoMe-9是一项多中心、首次人体剂量递增研究，旨在评估BE-101在中度至重度血友病B成年人中的安全性和初步疗效。美国FDA最近授予BE-101快速通道资格。BE-102被提名为低磷酸酶血症（HPP）的候选药物：BE-102已被选为治疗低磷酸酶血症的候选药物，这是一种严重的遗传性疾病，医疗需求非常高，影响了大约50000名患者。HPP的特征是ALPL基因的功能缺失突变，导致碱性磷酸酶（ALP）活性不足，导致骨骼和牙齿衰弱和发育不全。唯一获批的HPP治疗方法需要每周多次注射，并且仅限于该疾病的儿科发作形式。2024年美国骨与矿物研究学会（ASBMR）会议上公布的数据显示，BE-102有可能在体内产生活性和持续水平的碱性磷酸酶。8200万美元融资，将BE-101推进到临床概念验证和BE-102的开发：该公司已完成8200万美元融资，得到了顶级风投和制药巨头的支持包括ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital、Alta Partners、Longwood Fund、百时美施贵宝和Takeda Ventures。这些资金将用于实现Be-101的临床概念验证，并推进Be-102的开发。临床开发和商业领域的主要员工：公司很高兴欢迎Suha Patel担任商业和特许经营战略高级副总裁，Kiran Patki医学博士担任临床开发高级副总裁。Patel女士从罗氏/基因泰克加入，在那里她领导了Hemlibra的成功推出，并在营销、医疗营销和销售方面担任高级职务。Patki博士从Rally Bio加入，在那里他曾担任资产开发项目的高级副总裁兼全球团队负责人，之前在Alexion Pharmaceuticals拥有领导经验。在建立这些后期职能的同时，公司将精简其早期研究组织和相关职能，将资源集中在产品开发上。BE Bio首席执行官Joanne Smith-Farrell博士表示：“推进两种利用这种新药物形式潜力的BCM，是改变各自适应症治疗格局的一个令人兴奋的步骤，这些适应症可能是同类最佳的遗传药物。在顶级投资者和制药公司财团的支持下，我们渴望在临床上证明BE-101为血友病B患者提供高度持久的FIX替代疗法的潜力。此外，我们很高兴推进BE-102，以满足大量患者群体的需求，这些患者几乎没有治疗选择。在我们建立支持产品开发的团队时，我们很乐意欢迎经验丰富的领导者Suha和Kiran，他们为我们带来了深入的开发和商业专业知识，在我们过渡到临床阶段的公司时，进一步加强了我们的领导力。” 

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