智药邦 2024年10月23日 09:01 上海
2024年10月9日，支持机器学习的新药研发公司insitro宣布与礼来（Eli Lilly）签署了三项战略协议，重点是根据insitro利用公司基于人工智能的平台确定的靶点，开发治疗代谢性疾病（包括代谢功能障碍相关性脂肪肝（MASLD））的潜在新药。
包括MASLD在内的代谢性疾病影响着全球数百万人，但有效的治疗方案仍然有限。目前的疗法主要是治标不治本。此次合作旨在结合insitro的机器学习平台与礼来在尖端给药和代谢性疾病生物学方面的专业知识，以改变现有模式。
根据前两项协议，insitro可以选择授权礼来专有的、处于临床阶段的三元N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）给药技术，该技术将与insitro发现和开发的两种不同的小干扰核糖核酸（siRNA）分子相结合，每种分子都专门针对肝脏中的不同靶点。
根据第三项协议，insitro和礼来将合作发现和开发针对代谢性疾病第三个新靶点的抗体。作为合作的一部分，两家公司将共同开展早期临床前开发活动，直到开发候选药物获得提名，届时insitro将负责所有剩余的开发和商业化工作。
insitro创始人兼首席执行官Daphne Koller博士说：“我们不仅在生物学发现方面不断创新，而且在如何与礼来这样的行业领导者合作以加速我们的治疗项目走向临床方面也在不断创新。我们专有的AI/ML平台利用大规模多模态数据、计算能力和遗传学，已经确定了几个在人类遗传学和可转化模型中得到广泛支持的高价值靶点。通过从根本上解决代谢性疾病，这些靶点可以帮助为代谢性疾病患者带来变革性影响，而将生物技术和制药技术的最佳组合结合在一起则可以加速我们的影响。”
根据这些协议，insitro将与礼来Catalyze360-ExploR&D合作，后者是礼来的外部创新支柱，将企业学习、科学知识和best-in-class的研发能力汇聚在一起，加速合作伙伴的科学研究。在所有协议中，insitro保留其项目的全部全球权利，而礼来则有资格获得潜在的里程碑和特许权使用费。
这一合作彰显了insitro在领导靶点发现和早期开发工作方面的能力，以及公司通过与拥有差异化专长的领先机构合作等方式加速这些项目走向临床的承诺。
关于GalNAc
N-乙酰半乳糖胺的三元结构可作为靶向和内化配体，用于基于寡核苷酸的研究型（和已获批准的）反义和siRNA疗法，与肝脏中肝细胞表面表达的Asialoglycoprotein受体结合。
关于MASLD
MASLD是由糖尿病、肥胖症、高血压或高胆固醇但很少饮酒或不饮酒的人肝脏中脂肪堆积引起的。据估计，目前美国有1亿人患有MASLD。大多数MASLD患者无症状，多年得不到诊断，导致肝硬化，最终导致肝功能衰竭。目前，MASLD还没有获得批准的介入治疗方法，通常只能通过改变饮食和生活方式来控制病情。代谢性肝病很难治疗，因为其复杂的多因素性质涉及遗传、环境和生活方式等因素，这使得确定有效的治疗靶点具有挑战性。包括代谢性肝病在内的代谢性疾病影响着全球数百万人，但有效的治疗方案仍然有限。目前的疗法主要是治标不治本。
关于insitro
insitro是一家以机器学习为基础的药物发现和开发公司，为靶点和药物发现开创了一种新方法。我们将来自人类队列和细胞模型的多模态数据与人工智能和机器学习的力量整合在一起。Insitro正在利用人类和细胞数据发现基因靶点和新的治疗假设，以提高成功的概率。这些洞察力为我们发现新分子提供了起点，我们可以利用内部的人工智能药物发现平台，也可以与合作伙伴合作，扩大我们的影响力。迄今为止，insitro已募集到7亿多美元的资金，正在建立一个“平台管道（pipeline through platform）”，重点关注代谢性疾病、神经变性和肿瘤学。临近临床，insitro的目标是部署其人工智能模型，开展规模更小、效果更好的试验，招募最能受益的患者。