HYMPAVZI的获批基于III期试验研究结果，显示与因子预防治疗和按需治疗相比，该药物能显著减少符合条件的不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的出血率。

HYMPAVZI是美国首个为符合条件的血友病B患者提供的每周一次皮下注射规律性治疗方案。同时，它也是首个为符合条件的血友病A及血友病B患者提供的通过预充式注射笔或注射器进行的规律性治疗。

近日，辉瑞创新药物HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病 B（先天性凝血IX 因子缺乏症）的12岁以上患者，以减少出血的发作。
HYMPAVZI是美国首个且唯一获批用于治疗血友病A及血友病B的抗组织因子途径抑制剂（抗TFPI），也是美国首个通过预充自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。
“HYMPAVZI的获批对于不伴抑制物的血友病A及血友病B患者来说，在减少出血方面是具有重大意义的进步。其安全性可控，且每周一次皮下给药的治疗方式非常简便，”诺斯韦尔医疗中心止血与血栓中心主任、科恩儿童医疗中心出血性疾病和血栓项目负责人Suchitra S. Acharya表示：“HYMPAVZI旨在满足血友病患者重要需求，减轻他们的治疗负担，尤其是许多需要频繁且耗时的静脉输注治疗的患者。”
血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX），全球超过80万人罹患此病。1血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使得凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。2,3尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁的静脉输注来控制病情。4
“HYMPAVZI是辉瑞今年获得FDA批准的第二款血友病治疗药物，也是我们40多年来为改善血友病患者治疗取得的最新重大科学进步，” 辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示。“我们期待尽快推出这一最新的医学突破，以实现可同时提供三类血友病创新治疗药物-抗 TFPI、基因疗法和重组因子疗法，来满足广大患者的个性化治疗需求。”
HYMPAVZI的III期BASIS试验（NCT03938792）结果支持了此次美国获批。该研究显示，与因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，HYMPAVZI可使不伴抑制物的血友病A及血友病 B患者在12个月的积极治疗期后的经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低35%和92%。HYMPAVZI的安全性与I/II期研究结果一致。研究中最常报告的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。
“血友病患者群体不断寻求能够提高生活质量的先进治疗方法，”美国国家出血性疾病基金会总裁兼首席执行官Phil Gattone表示：“我们非常感谢辉瑞公司在研发新型治疗方案方面所做出的创新努力，这解决了血友病A及血友病B患者所面临的一些持续难题。最新疗法的问世，标志着我们在为更多出血性疾病患者和家庭提供医疗服务方面迈出了一大步。”
今年8月，国家药品监督管理局药品审评中心已受理马塔西单抗的上市申请，该创新药物有望为中国血友病治疗带来新格局，为患者带来更多治疗选择。欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）也对马塔西单抗用于规律性治疗12岁及以上体内不伴抑制物的重型血友病A及血友病B患者以减少出血发作给予了肯定意见。除了HYMPAVZI，辉瑞公司的血友病B基因疗法BEQVEZ™ （fidanacogene elaparvovec）也于近期获得了美国、欧盟和加拿大监管部门的批准，辉瑞也公布了血友病A基因疗法（giroctocogene fitelparvovec）3期临床研究的积极结果。

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