2024 年 9 月 17 日，一家开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法的生物技术公司Capricor Therapeutics 宣布已与日本新药株式会社就签订了具有约束力的条款清单。

条款表示，日本新药株式会社将在欧洲商业化和分销 Capricor 的主要资产 deramiocel，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。Capricor 将以 20% 的溢价获得 1500 万美元的股权投资，并在签署最终协议后获得 2000 万美元的预付款，其中潜在里程碑金额高达 7.15 亿美元，产品收入占比达到两位数，综合分销协议的潜在里程碑目前总额约为 15 亿美元。
Capricor 首席执行官 Linda Marbán 博士表示：“我们与 Nippon Shinyaku 在欧洲地区的合作扩大，标志着 Capricor 迎来了关键时刻，我们将共同努力将 deramiocel 带给全球 DMD 患者。加上预付款和股权投资，我们将能够将我们的发展路线延长到 2026 年，并有望在美国及其他地区获得 deramiocel 的潜在批准。此外，这些资金将为欧洲的商业发布准备、生产规模扩大和产品开发提供必要的资金，因为我们预计全球对 deramiocel 的需求很高。”
日本新药总裁 Toru Nakai 表示：“我们期待在全球范围内拓展 deramiocel 的商业足迹，此次合作将使我们能够继续投资日本新药的 DMD 特许经营权，并有可能为有需要的患者提供改变生活的治疗方法。”

关于 Deramiocel (CAP-1002)

Deramiocel 由同种异体心脏球衍生细胞 (CDC) 组成，CDC 是一类基质细胞，临床前和临床研究表明，它们在肌营养不良症和心力衰竭中发挥强大的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，外泌体靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使它们呈现愈合表型，而不是促炎表型。CDC 已成为 100 多篇同行评审科学出版物的主题，并在多项临床试验中用于 200 多名人类受试者。用于治疗 DMD 的 Deramiocel 已获得孤儿药资格，deramiocel 的调节途径由 RMAT 支持（再生医学先进疗法指定）。此外，如果 Capricor 获得 FDA 批准将 deramiocel 用于治疗 DMD，Capricor 将有资格获得优先审查券 (PRV)，因为其之前已获得罕见儿科疾病指定。

关于Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) 是一家生物技术公司，致力于推进转化细胞和外泌体疗法，以重新定义罕见疾病的治疗前景。我们创新的前沿是我们的主要候选产品 deramiocel (CAP-1002)，一种同种异体心脏衍生细胞疗法。广泛的临床前和临床研究表明，deramiocel 具有专门针对肌营养不良症和心脏病的免疫调节、抗纤维化和再生作用。Deramiocel 目前正在推进治疗杜氏肌营养不良症的 3 期临床开发。Capricor 还利用其外泌体技术的力量，利用其专有的 StealthX™ 平台进行临床前开发，重点关注疫苗学、寡核苷酸、蛋白质和小分子疗法的靶向递送，以潜在地治疗和预防多种疾病。在 Capricor，我们致力于突破可能性的界限，为有需要的人开辟一条变革性治疗之路。

Capricor研发管线

信息来源：Capricor Therapeutics官网
 

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