SynaptixBio 荣获 Innovate UK 颁发的 200 万英镑生物医学催化剂资助
2024-08-28
来源: drugdu
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总部位于牛津的 SynaptixBio 公司获得了 Innovate UK 颁发的 200 万英镑生物医学催化剂资助，以支持其针对 H-ABC（TUBB4A 脑白质营养不良最严重形式）的治疗药物的首次人体临床试验。
2023 年 11 月，SynaptixBio 获得了 Innovate UK 的早期资助，以扩大其对罕见病疗法的搜索。
今年 2 月，该公司获得了美国 FDA 颁发的第二个孤儿药资格，用于治疗孤立性髓鞘形成减退症（TUBB4A 脑白质营养不良的一种不太严重的形式）。
在英国，罕见病是指影响不到两千分之一人口的疾病，而 SynaptixBio 是唯一一家获得许可将这种罕见、致命且目前无法治愈的疾病的治疗商业化的公司。
目前，TUBB4A 相关脑白质营养不良症尚无治愈方法，这是一类由 TUBB4A 基因突变引起的罕见神经退行性疾病。此类疾病会导致大脑神经细胞间信号中断，主要影响幼儿。
SynaptixBio 正在使用反义寡核苷酸 (ASO) 技术来治疗与 TUBB4A 相关的脑白质营养不良；ASO 可以改变基因的表达，在这种情况下，特定的 ASO 分子会针对突变的 TUBB4A 基因，阻止其形成毒性蛋白质，进而帮助形成围绕大脑神经纤维的髓鞘的细胞正常运作。抑制毒性蛋白质后，其他蛋白质会介入，帮助形成正常的髓鞘。
该技术开发速度快，成本低，已被证明可用于治疗杜氏肌营养不良症和其他营养不良症。迄今为止，该项研究得到了世界领先的白质营养不良研究中心费城儿童医院 (CHOP) 的赞助研究协议支持。
https://pharmatimes.com/news/synaptixbio-awarded-2m-biomedical-catalyst-grant-from-innovate-uk/
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