作者：Don Tracy，副主编

UroGen 表示，UGN-102 有可能成为首个获得 FDA 批准的治疗低度中度风险非肌层浸润性膀胱癌的药物。UroGen 已完成 UGN-102（丝裂霉素）膀胱内溶液的新药申请 (NDA) 提交，表明它有可能成为首个获得 FDA 批准的治疗低度中度风险非肌层浸润性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC) 的药物。 NDA 申请得到了 III 期 ENVISION 试验结果的支持，该结果显示，接受 UGN-102 治疗的患者在首次灌注后三个月的完全缓解 (CR) 率为 79.6%。

UroGen 总裁兼首席执行官 Liz Barrett 在一份新闻稿中表示：“UGN-102 NDA 申请的完成标志着 UroGen 的一个重要里程碑，凸显了我们致力于为 LG-IR-NMIBC 患者推进这一突破性治疗的承诺。通过提供重复手术的可行替代方案，如果获得批准，UGN-102 可能会为患者提供生活质量益处和具有临床意义的无复发间隔。与 LG-IR-NMIBC 相关的高复发率使得对 UGN-102 等创新疗法的需求变得迫切。UGN-102 可能成为治疗这种具有挑战性的疾病的宝贵新选择。”

ENVISION 是一项单组、跨国、多中心研究，旨在评估 UGN-102 膀胱内溶液作为 LG-IR-NMIBC 患者化学消融疗法的疗效和安全性。该试验招募了 56 个地点的约 240 名患者，参与者每周接受一次 UGN-102 膀胱内灌注，共六次。该研究的主要终点旨在评估首次灌注后三个月评估的 CR 率，而次要终点则评估在三个月评估时达到 CR 的患者的持久性。

结果还发现，根据 Kaplan-Meier 估计 (n=108)，在三个月时达到 CR 的患者中，UGN-102 的 12 个月反应持续时间 (DOR) 为 82.3%。此外，3 个月 CR 后 15 个月 (n=43) 和 18 个月 (n=9) 的 DOR 估计值均为 80.9%。

试验中常见的治疗引起的不良事件 (TEAE) 包括排尿困难、血尿、尿路感染、尿频、疲劳和尿潴留。在大多数情况下，TEAE 的严重程度为轻度至中度，并且已经缓解或正在缓解。ENVISION 研究的安全性与 UGN-102.1 的先前研究保持一致

据美国癌症协会估计，到今年年底，美国将诊断出 83,190 例新的膀胱癌病例，死亡率为 16,840，其中大多数预计为男性患者。此外，每 10 名被诊断患有膀胱癌的人中就有 9 人年龄超过 55 岁，平均诊断年龄为 73 岁。男性患膀胱癌的几率为 1/28，而女性患膀胱癌的几率为 1/89。

美国癌症协会报告称“大约一半的膀胱癌是在癌症仅存在于膀胱壁内层时首次发现的。这些是非侵入性或原位癌症。大约三分之一的膀胱癌已扩散到膀胱壁的深层，但仍然只存在于膀胱内。在大多数其余病例中，癌症已扩散到膀胱外的附近组织或淋巴结。很少（约 5% 的病例）在首次发现时已扩散到身体的远处。”

如果 FDA 接受 UGN-102 的 NDA 并获得优先审查，UroGen 预计将于 2025 年初获得 FDA 批准。据该公司称，这凸显了其致力于为与 LG-IR-NMIBC 相关的高复发风险患者提供创新治疗方案的承诺。

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