CMT 研究基金会投资研究项目，开发 CMT 治疗方法
2024-08-15
来源: drugdu
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CMT 研究基金会 (CMTRF) 投资了位于美国全国儿童医院的一项研究项目，旨在开发用于治疗几种类型的夏科-马里-图斯病 (CMT) 的基因疗法新载体。
新项目旨在提高基因疗法对各种 CMT 的治疗效果和安全性，其中包括最常见的 CMT1A 形式，占所有神经损伤疾病患者的 50%。
CMT 是一种罕见的周围神经病变疾病，影响着全球近 300 万人。CMT 是一组损害位于主要中枢神经系统之外的周围神经的遗传性疾病。
开发安全有效的 CMT 基因疗法需要将治疗性基因有效载荷输送到周围神经系统，该有效载荷专门针对雪旺细胞，雪旺细胞是一种帮助在神经纤维周围形成髓鞘的神经胶质细胞，适用于包括 CMT1A、1B、4C、4J 和 1X 在内的 CMT 类型。目前，这是使用腺相关病毒 (AAV) 载体进行基因治疗的。
全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究所基因治疗中心首席研究员 Afrooz Rashnonejad 解释说，在开发基于 AAV 的 CMT 基因治疗时，将“足够的治疗有效载荷输送到周围神经”是一项挑战。
“目前对小鼠的 AAV 递送系统研究表明，只有一部分外周神经中的施万细胞被传导。当你想瞄准大型动物（包括非人类灵长类动物和人类）中的施万细胞时，这更具挑战性，”Rashnonejad 说道。
该基金会以患者为主导，致力于为 CMT 提供治疗和治愈方法，目前已资助了 24 个项目，其中 8 个项目已经完成，并产生了 5 个临床候选药物，其中一个被诺华以 10 亿美元收购。
今年 4 月，CMTRF投资了一项由芝加哥伊利诺伊大学研究人员领导的研究，旨在调查市售药物是否有可能治疗小鼠模型中的 X 连锁 CMT。
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