作者：唐·特蕾西，副主编

DSP-5336靶向menin和混合谱系白血病蛋白相互作用，这在各种生物过程中至关重要，包括细胞生长和基因组稳定性。

图为：来自人类血细胞（癌症白细胞，骨髓抽吸物）的急性髓系白血病中的母细胞。

图片来源：Adobe Stock Images/Pichitchai

美国食品药品监督管理局已授予住友制药美国公司的DSP-5336快速通道认证，这是一种用于治疗KMT2A重排（MLLr）或核磷蛋白突变（NPM1m）复发或难治性急性髓系白血病（AML）的研究性小分子抑制剂。根据该公司的说法，DSP-5336靶向menin和混合谱系白血病（MLL）蛋白相互作用，这在各种生物过程中至关重要，包括细胞生长和基因组稳定性。

SMPA总裁兼首席执行官Tsutomu Nakagawa博士在一份新闻稿中表示：“对于面临复发或难治性急性髓系白血病诊断的患者和家庭来说，仍然存在大量未满足的医疗需求，我们与他们一样迫切需要确定和推进新的治疗途径。我们对美国食品药品监督管理局的决定感到鼓舞，并期待在我们继续进行DSP-5336的临床开发时与该机构密切合作。”

在欧洲血液学协会2024年混合型大会上展示的一项正在进行的I/II期研究的有希望的数据表明，客观反应率为57%，完全缓解或部分血液学恢复率为24%。没有剂量限制性毒性或重大不良事件的报告，治疗耐受性良好。此外，没有关于严重药物相互作用或需要预防分化综合征的报告。此外，仅报告了三例分化综合征病例，这些病例都是可控的，不会导致重症监护室住院或停用DSP-5336.1。

在美国，每三个患有白血病的成年人中就有一个被诊断为急性髓系白血病；然而，它仅占所有癌症的约1%。今年，美国癌症协会估计，美国约有20800人被诊断为AML，其中大多数病例发生在成年人身上。大约11220名AML患者将因此死亡。虽然儿童可能发展为AML，但在45岁以下的人群中并不常见。平均而言，被诊断为急性髓系白血病的终生风险为1%的一半。

据《今日医学新闻》报道，AML患者复发很常见，估计有三分之二的AML患者在首次治疗后复发。在年轻患者中，与较大的老年患者群体相比，40%-50%的患者会复发。

《今日医学新闻》报道：“根据LLS的数据，从2010年到2016年，成人AML的5年相对生存率为29.8%。15岁以下的人的5年相对生存率为70.6%。然而，《肿瘤学可信来源的当前治疗选择》杂志的研究指出，结果因一个人在复发前缓解的时间长短以及医生是否建议干细胞移植而异。”

美国食品药品监督管理局此前于2022年6月授予DSP-5336孤儿药称号，用于治疗急性髓系白血病。

SMPA肿瘤学首席医疗官、医学博士Jatin Shah在一份新闻稿中表示：“AML的管理仍然具有挑战性，因为目前没有批准的靶向疗法来治疗KMT2A（MLL）重排或NPM1突变的AML，这使得严重的医疗需求得不到满足。DSP-5336已显示出有前景的临床活性，美宁抑制剂具有巨大的潜力，可以影响这些类型的急性白血病的结果。我们对这些早期结果和FDA快速通道指定感到兴奋，并期待与该机构和我们的合作者密切合作，迅速推进这一计划，为复发或难治性急性髓系白血病患者提供一种耐受良好、有效的靶向治疗选择。”

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