作者：Mike Hollan

MTX325正在进行一期试验，被认为能够改变疾病的进程。
迈克尔·J·福克斯帕金森氏症研究基金会（MJFF）和英国帕金森氏症基金会向Mission Therapeutics提供了数百万美元的赠款。1这笔520万美元的赠款将用于推进Mission Theapeutics MTX325，这是一种潜在的帕金森氏症疾病改良治疗方法。

Mission Therapeutics首席执行官Anker Lundermose在一份新闻稿中表示，“这项来自世界领先的两个帕金森病组织的重大拨款，突显了MTX325作为这种可怕的神经退行性疾病的疾病改良疗法的巨大潜力。它也代表着对我们在包括帕金森病在内的人类疾病中的线粒体自噬策略的重大认可。”

该公司首席科学官Paul Thompson博士补充道：“我们已经在健康志愿者中取得了出色的进展，正在进行的临床试验的初步数据表明，MTX325具有良好的单剂量安全性、药代动力学和中枢神经系统渗透性。我们期待着在新的一年开始试验中的帕金森病患者部分，MJFF和英国帕金森氏症的慷慨资助将有助于支持这一点。”

Mission Therapeutics于今年3月宣布开始MTX325的人体I期临床试验。2该试验的第一阶段将在本年度重点针对多剂量递增和老年患者。到2025年，该试验将把重点转移到帕金森病患者身上。

研究人员认为，MTX325可以用于靶向USP30，这是一种抑制线粒体自噬的去泛素化酶，与帕金森氏症等疾病有关。据信，通过靶向这种酶，MTX325可以改变疾病的进程。

在当时发布的一份新闻稿中，汤普森博士说：“这项首次人体试验的启动是Mission Therapeutics向前迈出的重要一步，因为我们希望评估MTX325作为帕金森病疾病改良治疗方法的潜力。虽然现有的帕金森病治疗方法可以帮助控制震颤、运动迟缓和认知问题等症状，但没有一种方法可以解决导致这种毁灭性疾病的潜在神经元损失。”

在同一份新闻稿中，该公司首席医疗官Suhail Nurbhai博士表示：“我们很高兴将第二种USP30抑制剂引入临床开发。这项一期试验的总体目标是确认MTX325在健康志愿者和帕金森病患者中的安全性、耐受性和中枢神经系统渗透性，并帮助我们确定未来疗效测试的适当剂量。我们期待着通过初步临床测试快速开发这种化合物，并计划在今年晚些时候展示其潜在的有益临床特征。”

关于MJFF拨款的最新消息，该组织的临床研究主任Katharina Klapper说：“近年来，Mission Therapeutics在理解线粒体健康如何在帕金森病的发展中发挥关键作用方面取得了巨大进展。我们期待着看到MTX325试验的结果。”

英国帕金森氏症虚拟生物技术主管Arthur Roach博士补充道：“我们很高兴能与Mission Therapeutics合作，为这项重要的英国临床试验提供资金。疾病改良治疗是帕金森氏症患者的巨大希望之一。我们现在知道线粒体在帕金森氏症的发展中起着至关重要的作用，因此解决线粒体问题可能会对患者产生深远的益处。”

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