Beacon 获得 1.7 亿美元资金用于推进眼科基因疗法的发展
2024-07-05
来源: drugdu
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Beacon Therapeutics 在 B 轮融资中筹集了 1.7 亿美元，用于加速开发其治疗 X 连锁色素性视网膜炎 (XLRP) 的领先资产 AGTC-501。
本轮融资由生命科学风险投资公司 Forbion 领投，现有投资者 Syncona Limited、牛津科学企业和牛津大学跟投，TCGX 和 Advent Life Sciences 也进行了首轮投资。
此前，英国投资信托公司 Syncona 于 2023 年 10 月以 2350 万美元收购了应用基因技术公司（AGTC）。AGTC 继承了一系列眼科候选项目，包括腺相关病毒（AAV）基因疗法 AFTC-501。XLRP 是一种遗传性疾病，由于视网膜变性，主要导致男性进行性视力丧失。
现已转让给 Beacon 公司的 AFTC-501 已在几项 XLRP 临床试验中进行了研究。2024 年 2 月，SKYLINE II 期试验（NCT03316560）公布了令人鼓舞的中期数据，显示 63% 接受高剂量 AGTC-501 治疗的眼睛在 12 个月后至少有五个位点的视网膜灵敏度提高了至少 7 分贝 (dB)。
在这些数据的基础上，2024 年 6 月，第一例患者被纳入关键的 II/III 期 VISTA 注册试验。Beacon在公告中表示，公司将利用此次试验和之前试验的数据支持在美国的生物制品许可申请（BLA）和在欧洲的上市许可申请（MAA）。
XLRP主要由视网膜色素变性 GTPase 调节器（RPGR）基因突变引起。AGTC-501 可表达全长 RPGR 蛋白，因此有望挽救视杆细胞和视锥光感受器的功能。Beacon公司说，这使得AGTC-501有别于其他治疗方法，因为它能解决光感受器损伤的全部问题。
这家总部位于伦敦的生物技术公司于 2023 年成立，拥有 1.2 亿美元的资金，用于开发眼科适应症的基因疗法。最新一轮融资使 Beacon 公司的融资总额达到了 2.9 亿美元，这笔资金还将用于干性年龄相关性黄斑变性项目的 I/II 期试验。
Beacon 公司首席执行官大卫-费洛斯（David Fellows）在融资公告中说： "我们专注于推进我们的眼科基因疗法管线，以挽救和恢复一系列导致失明的流行性和罕见视网膜疾病患者的视力。
网址：
https://www.pharmaceutical-technology.com/news/beacon-secures-170m-to-advance-ophthalmic-gene-therapies/?cf-view
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