Argenx的Vyvgart-Hytrulo现已被批准用于治疗慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP），这是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响神经并损害肌肉功能。该药物是FcRn抑制剂，是同类药物中第一个在CIDP中获得美国食品药品监督管理局批准的药物。

作者：Frank Vinluan一种轰动性的Argenx疗法现在获得了美国食品药品监督管理局的额外批准，作为一种影响神经的罕见自身免疫性疾病的治疗方法，这标志着几十年来第一种针对这种疾病的新疗法，也是这种产品中流水线药物的一个新的轰动性机会。

这种疾病称为慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病，或CIDP，是随着免疫系统攻击髓鞘（神经纤维的保护层）而发展起来的。CIDP会导致虚弱和运动功能受损、麻木和刺痛以及行走困难。在许多情况下，肌肉功能的丧失需要患者依靠轮椅进行活动。周五晚些时候，美国食品药品监督管理局批准了Argenx产品Vyvgart Hytrulo，用于治疗被诊断为CIDP的成年人。

CIDP的标准治疗方法是静脉注射免疫球蛋白，这是一种来自人类捐赠者血液的抗体输注。这种治疗旨在调节免疫反应。血浆交换是一种从血液中去除有害抗体的程序，也用于治疗CIDP。这两种手术都是侵入性的，必须在临床环境中进行。皮质类固醇也可以用于治疗这种情况，但长期使用这种抗炎药会带来广泛的并发症风险。这些目前可用的治疗方法并不适用于所有CIDP患者。

总部位于阿姆斯特丹的Argenx与Vyvgart Hytrulo合作，旨在降低被认为在CIDP进展中重要的免疫球蛋白G自身抗体的水平，Argenx的神经肌肉特许经营临床开发负责人Jeff Guptill在周五监管决定前与记者的简报会上解释道。该药物是一种抗体片段，旨在与新生儿Fc受体（FcRn）结合，后者负责启动体内抗体的循环，包括驱动免疫疾病的自身抗体。回收的抗体留在血液循环中。阻止抗体与FcRn结合意味着抗体将进入降解蛋白质的细胞系统。

Guptill说：“如果我们能将这些自身抗体从循环中清除，就可以防止它们损伤神经。”

抗体片段efgartigimod（品牌名Vyvgart）最初是作为静脉输注开发的。Vyvgart于2021年首次被批准用于治疗全身性重症肌无力，这是一种罕见的自身抗体干扰神经和肌肉之间交流的疾病。Vyvgart-Hytrulo是一种皮下注射型药物，它将efgartigimod与Halozyme的工程酶配对，使生物药物能够作为注射剂递送。Vyvgart-Hytrulo一年前被批准用于治疗全身性重症肌无力。

Vyvgart-Hytrulo的新批准是基于一项安慰剂对照的2期研究的结果，该研究招募了322名成年人，涵盖了之前接受过CIDP治疗的患者和治疗幼稚的患者。主要目标是根据用于测量手臂和腿部功能的10分评定量表对患者进行评分——评分越高，损伤越大。Guptill说，这个量表上的一到两点变化对患者的运动能力有临床意义。

他说：“从助行器到使用简单的拐杖，这对一个人的功能有了很大的改善。”

试验结果显示，69%接受研究药物治疗的患者在活动能力、功能和力量方面表现出临床改善的证据。Vyvgart-Hytrulo还证明，与安慰剂相比，复发风险降低了61%。最常见的副作用是呼吸道感染、头痛、尿路感染和注射部位反应。Argenx估计美国CIDP患者约为41000人。该公司估计，在美国约24000名接受CIDP治疗的患者中，有12000人没有得到目前可用的治疗。虽然Vyvgart-Hytrulo的扩展标签并没有将该药物的使用限制在对早期治疗没有反应的CIDP患者，但Argenx表示，其在新适应症中的最初重点将是那些由于治疗负担、缺乏疗效或当前可用疗法耐受性差而需要不同选择的患者。该公司估计，每位CIDP患者每年的净价格为45万美元，与该药物在全身性重症肌无力中的价格一致。

Argenx在一次投资者介绍中表示，新适应症的商业化最初将集中在10000名神经科医生身上，他们在全身性重症肌无力和CIDP的处方上有72%的重叠。日本和欧洲仍在审查用于CIDP的皮下注射efgartigimod的监管提交。Zai实验室在中国拥有该疗法的权利，提交的材料也在审查中。

Efgartigimod的所有配方都是Argenx唯一的商业化产品。该公司报告称，2023年的产品销售额接近12亿美元，比上年增长197%。在周一发给投资者的一份报告中，William Blair分析师Myles Minter和Matt Phipps将该产品的新批准描述为该公司的“最佳情况”，避免了可能限制该药物摄入的潜在标签限制。他们表示，CIDP的新批准代表着仅在美国就有另一个超过10亿美元的销售高峰市场机会。

Argenx并不是唯一一家使用FcRn抑制剂寻求CIDP和其他适应症的公司。UCB抗体药物Rystiggo于去年6月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗全身性重症肌无力，但未通过中期CIDP测试，但仍在几个神经适应症的临床开发中。Argenx一直在吹捧其药物治疗多种自身免疫性疾病的潜力。下一个可能是干燥综合征，这是一种免疫系统攻击眼睛和口腔中产生湿气的腺体的疾病。一项2期试验正在评估静脉注射efgartigimod治疗干燥综合征。William Blair预计，在定于7月16日举行的Argenx研发日期间，将对该项目进行更新。分析师们正在寻找数据，以显示Argenx药物与nipocalimab的比较情况。nipocalamab是强生公司在65亿美元收购中获得的一种FcRn靶向抗体。强生公司的管道列出了尼波卡林的九个不同临床项目，包括CIDP和全身性重症肌无力的晚期研究。

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