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研究人员设计出针对罕见皮肤病的基因痣逆转疗法

2024-06-25 来源: drugdu 186

弗朗西斯·克里克研究所、伦敦大学学院 (UCL)、大奥蒙德街儿童健康研究所和大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 的研究人员发明了一种新的基因疗法，可以缓解一种罕见皮肤病中令人衰弱的痣。
发表在《皮肤病学研究杂志》上，可以帮助受影响的儿童和成人预防癌症。
先天性黑素细胞痣综合征 (CMN) 是一种由胚胎发育过程中的祖细胞突变引起的疾病，在儿童出生时该病会覆盖其全身 80% 的面积，表现为大块、疼痛或发痒的痣，并可能发展为严重的黑色素瘤。
在英国国家健康与护理研究所 (NIHR)、Caring Matters Now 慈善机构、患者支持小组、LifeArc 和 NIHR 大奥蒙德街医院生物医学研究组中心的资助下，研究人员使用了一种名为 RNA 沉默的基因疗法，该疗法可阻止 NRAS 突变的作用，该突变在这些痣中的细胞、培养皿中的细胞和小鼠中都发生了突变。
一旦发生突变，NRAS 有可能导致正常细胞癌变。
将治疗药物注射到患有 CMN 的小鼠体内后，研究人员发现 48 小时后 NRAS 基因的表达降低了。
此外，在患有 CMN 的儿童的细胞和整个皮肤切片中，沉默该基因会触发痣细胞自毁。
研究人员的目标是开发这项技术以造福患者，其中包括 LifeArc 提供的转化资金，以便在小鼠模型上开展更多研究，了解该治疗方法的长期效果。
克里克大学镶嵌主义与精准医学实验室首席小组负责人、大奥蒙德街儿童医院 / 伦敦大学学院儿科皮肤病学和皮肤遗传学教授维罗妮卡·金斯勒 (Veronica Kinsler) 评论道：“我们已经成功将 [基因疗法] 注入小鼠皮肤……[表明] 这种治疗方法有可能逆转人类的痣。”
金斯勒补充道：“在对小鼠进行更多研究后，我们希望这种疗法能够很快进入人体临床试验阶段。”

https://pharmatimes.com/news/researchers-design-new-genetic-mole-reversal-therapy-for-rare-skin-condition/

责编: editor
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