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辉瑞公司针对 DMD 的基因疗法在 3 期研究中失败

2024-06-15 来源: drugdu 136

辉瑞宣布，CIFFREO 是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，该试验评估了在研的微型抗肌萎缩蛋白基因疗法 fordadistrogene movaparvovec 对杜氏肌营养不良症 (DMD) 门诊患者的疗效。该试验未达到其主要终点，即与安慰剂相比，接受基因疗法治疗的 4 至 7 岁男孩的运动功能有所改善。最终分析的主要终点是通过治疗一年后北极星门诊评估 (NSAA) 的变化来评估的。关键的次要终点，包括 10 米跑步/步行速度和从地面起身的时间，在接受 fordadistrogene movaparvovec 和安慰剂治疗的参与者之间也没有显示出显著差异。
fordadistrogene movaparvovec 在 CIFFREO 试验中的总体安全性是可控的，大多数不良事件为轻度至中度，治疗相关的严重不良事件通常可通过临床管理得到缓解。辉瑞将继续密切监测所有参与研究的参与者，并评估该项目的下一步适当措施。
关于 Fordadistrogene Movaparvovec 临床计划
由于第 2 阶段 DAYLIGHT 试验 (NCT05429372) 中发生致命严重不良事件，CIFFREO 研究目前暂停给药。DAYLIGHT 是一项评估 fordadistrogene movaparvovec 对 2 岁至 3 岁患有 DMD 的参与者的安全性和耐受性的研究。辉瑞正在积极收集有关该事件的更多信息，以了解潜在原因。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的遗传性疾病，其特征是肌肉逐渐退化和无力。症状通常在 3 至 5 岁之间的幼儿期出现。该疾病主要影响男孩。肌肉无力最早可在 3 岁时开始，首先影响臀部、骨盆区、大腿和肩部的肌肉，然后影响手臂、腿部和躯干的骨骼（随意）肌肉。到十几岁时，患者通常会失去行走能力，心脏和呼吸肌肉也会受到影响，最终导致过早死亡。杜氏肌营养不良症是全球最常见的肌营养不良症，每 5,000 名活产男婴中就有 1 名患有该病。

https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-provides-update-phase-3-study-investigational-gene

责编: editor
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