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开创性的CRISPR筛查技术从组织中快速确定疾病机制

2024-05-23 来源: drugdu 166


由于十多年来人类遗传学的进步，科学家们编制了与一系列人类疾病相关的广泛基因变异清单。然而，了解基因如何导致疾病与了解如何治疗疾病截然不同。每种风险基因都会影响多种细胞类型，准确定位这些细胞类型——甚至单个细胞——如何影响基因及其在疾病进展中的作用，对于开发有效的治疗方法至关重要。现在，一种新的CRISPR筛查方法可以快速分析与关键发育基因相关的脑细胞类型，以前所未有的水平深入了解各种神经疾病的遗传和细胞机制。
这项新技术由斯克里普斯研究所（美国加利福尼亚州拉霍亚）开发，名为体内微扰序列，利用CRISPR-Cas9技术与单细胞转录组分析相结合作为读数，测量基因组改变对单个细胞的影响。通过使用CRISPR-Cas9，研究人员可以在大脑发育过程中将特定的变化引入基因组，然后分析这些变化如何影响单个细胞，同时评估数千个细胞。以前，将基因扰动插入脑组织的方法很慢，通常需要几天或几周的时间，这阻碍了对神经发育中基因功能的研究。然而，这种新的筛选方法使扰动剂能够在48小时内在活细胞中快速表达，使研究人员能够在很短的时间内快速观察不同细胞类型的特定基因的作用。
这种方法还提供了前所未有的可扩展性——研究人员能够在一次实验中分析30000多个细胞，比传统方法快10-20倍。在小脑等区域，他们收集了数万个细胞，到达了以前标记技术无法到达的区域。一项使用这项创新技术的试点研究表明，基因扰动对不同细胞类型产生不同的影响。这一发现意义重大，因为这些受影响的细胞类型往往是特定疾病或遗传变异的靶点。有了这项新技术，该团队准备加深对神经精神障碍以及特定细胞类型和大脑区域之间关系的理解。展望未来，他们热衷于将这项技术应用于其他细胞类型和器官，以探索组织发育和衰老方面的广泛疾病。
斯克里普斯研究所神经科学系助理教授、资深作者辛金博士表示：“我们知道，我们基因组中的某些基因变异会使我们对不同的疾病变得脆弱或有弹性，但疾病背后有哪些特定的细胞类型？哪些脑区容易受到这些细胞中基因组突变的影响？这些都是我们试图回答的问题。有了这项新技术，我们希望在大脑区域、细胞类型和疾病发展的时间上建立一个更动态的画面，并真正开始了解疾病是如何发生的，以及如何设计干预措施。”

来源：
https://www.labmedica.com/pathology/articles/294801225/groundbreaking-crispr-screen-technology-rapidly-determines-disease-mechanism-from-tissues.html

责编: editor
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