儿童B-ALL患者商业化CAR-T治疗的综合成本与利用
2024-05-21
来源: drugdu
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2024年4月25日，一篇新的社论发表在《肿瘤科学》（第11卷）上，题为“希望的代价：儿童白血病的CAR-T治疗”
我们站在医学创新的十字路口，尖端科学发现与人体的复原力交织在一起，为正在努力诊断儿童白血病的家庭带来了希望。在这篇新的社论中，明尼苏达大学医学院儿童血液和骨髓移植部的Alex Hoover研究员讨论了嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法tisagenleucel（tisa-cel）-；治疗B细胞系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）（最常见的儿童癌症）的突破性进展。
在关键的ELIANA试验之后，tisa-cel在美国被批准用于治疗25岁以下患者的难治性或二次或更大复发的B-ALL。这种创新疗法包括基因修饰患者的天然T细胞——具有杀死和/或调节感染或患病细胞能力的免疫细胞——以表达靶向癌症细胞的受体。tisa-cel产品被专门设计用于靶向B谱系细胞上的CD19，并在历史上具有挑战性的复发和难治人群中显示出有希望的结果。
2017年获得批准后，诺华公司将tisa-cel定价为47.5万美元，这一数字最初让许多医疗系统和支付方望而却步，2023年价格上涨至508250美元。然而，与最近批准的体外基因疗法相比，如蓝鸟生物公司的Zynteglo治疗β地中海贫血的价格为280万美元，或顶点制药公司的Casgevy治疗镰状细胞病的价格为220万美元，50万美元的tisa-cel价格没有那么惊人。重要的是，这些疗法的上市成本仅包括该产品，不包括其他必要护理的医疗费用，包括白血病、化疗以及不良事件监测和管理。
我们的团队最近发表了一篇关于美国商业保险的儿童B-ALL患者商业CAR-T治疗的综合成本和利用率的深入分析。
来源：
https://www.news-medical.net/news/20240517/Comprehensive-cost-and-utilization-of-commercial-CAR-T-therapy-in-pediatric-B-ALL-patients.aspx
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