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CMT 研究基金会资助 CMT1X 疾病治疗研究

2024-04-28 来源: drugdu 53

CMT 研究基金会 (CMTRF) 投资了一项由伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员领导的研究，旨在调查一种市售药物是否有可能治疗 X 连锁腓骨肌萎缩症 (CMT1X)。
该研究将确定该药物是否可以改善 CMT1X 小鼠模型的症状。
夏科-马里-图思病 (CMT) 被认为是一种罕见的周围神经病，估计影响全球超过 260 万人，是一组损害周围神经的遗传性疾病，发生在主要中枢神经系统之外。
CMTX1 是目前第二种最常见的 CMT 形式，是由编码连接蛋白 32 间隙连接蛋白的基因突变引起的。
据称，这种情况与炎症有关，会导致神经细胞保护层受损，从而导致肌肉无力、萎缩和麻木等疾病症状。
这项研究由伊利诺伊大学神经病学和康复系教授 Charles Abrams 博士领导，该研究以他之前的工作为基础，该研究表明 CMTX1 小鼠模型的神经中腺苷水平降低了，腺苷是一种天然存在的分子，具有抗炎特性——这为 CMTX1 中观察到的神经炎症提供了潜在的理论。
CMTRF 首席执行官 Cleary Simpson 表示：“Abrams 博士专门研究连接蛋白或间隙连接蛋白在中枢和周围神经系统髓鞘形成中的作用。”
她继续说道：“他的工作始终富有成果，是帮助我们找到治疗所有形式 CMT 的方法的关键。”
在整个研究过程中，Abrams 和他的团队将进行各种实验，以测试市售免疫抑制药物是否可以通过增加腺苷水平和减少神经炎症来减轻两种 CMT1X 小鼠模型中神经病变的严重程度。
今年 2 月，CMTRF 与 1J 基金会合作，共同资助开发 ITPR3 基因突变小鼠模型，该模型是待鉴定的最新 CMT 类型之一——CMT1J（一种常染色体显性遗传感觉运动周围神经病）。

https://pharmatimes.com/news/cmt-research-foundation-funds-study-investigating-treatment-for-x-linked-cmt-disease/

责编: editor
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