作者：Don Tracy，副主编

合作旨在推进多种神经退行性疾病（包括肌萎缩侧索硬化症）的治疗方法的开发。

Lonza 和 NeuroSense Therapeutics 宣布了一项合作，专注于评估神经退行性疾病（如肌萎缩侧索硬化症 （ALS））中的生物标志物。据两家公司称，该合资企业打算利用龙沙在细胞外囊泡方面的专业知识，并结合NeuroSense在生物标志物利用治疗神经退行性疾病方面的经验。该合作伙伴关系的总体目标是加强神经退行性疾病治疗的开发。这笔交易是在NeuroSense公布PrimeC的IIb期PARADIGM试验的积极结果之际达成的，该试验的重点是治疗患有ALS的成年人。

根据协议条款，龙沙将专注于利用神经元衍生的外泌体（NDE）来同化PrimeC1的开发。

NeuroSense首席执行官Alon Ben-Noon在一份新闻稿中说：“我们相信这种合作可能会改变ALS和神经退行性疾病领域的规则，因为这些生物标志物的发现可能会促进早期诊断和治疗，并加快数百万患有神经退行性疾病的人的新疗法的监管途径。与龙沙的合作使我们能够利用一些基于外泌体的疗法研究的世界顶级专家来开发PrimeC疗效的另一种重要指标。”

去年12月，NeuroSense宣布已达到PrimeC的PARADIGM试验的主要安全性和耐受性终点。据该公司称，来自加拿大、以色列和意大利的患者接受了为期六个月的治疗或安慰剂。在试验结束时，发现 PrimeC 减缓了疾病的进展，数据显示肌萎缩侧索硬化症功能评定量表修订版 （ALSFRS-R） 差异 29% （p = 0.12） 和慢肺活量 （SVC） 差异 13% （p = 0.5）。此外，96%的参与者同意参加为期一年的开放标签延期，重点是继续接受PrimeC.2治疗

Ben-Noon在一份新闻稿中说：“PARADIGM试验的这一部分顶线结果的发布标志着NeuroSense的一个激动人心的里程碑，因为我们在帮助患有这种可怕疾病的人方面又迈出了一步。我们期待与FDA会面，以确定最佳前进道路，并推进与战略合作伙伴的讨论，这些合作伙伴与我们有着共同的愿景，即PrimeC使ALS患者受益。我要感谢我敬业的团队和所有使这一切成为可能的人，试验参与者、他们的护理人员和家人，以及研究中心的主要研究人员和试验协调员，感谢他们对PARADIGM的巨大贡献。”

根据密歇根大学健康学院的数据，90%的ALS病例没有该疾病的家族史。到 2040 年，全球这一比例预计将增长 70%。目前，尚无治愈方法，预期寿命为两到四年。

马萨诸塞州总医院神经病学主席、NeuroSense科学顾问委员会成员、Healey&AMGALS中心主任、哈佛医学院神经病学教授Julieanne Dorn在新闻稿中说：“一种有助于减缓ALS进展的新疗法的临床进展，有可能保持ALS患者的生活质量，对这些患者及其家人产生重大积极影响。虽然ALSFRS-R和SVC结果是2期数据，没有统计学意义，但积极的结果支持推进3期关键试验。”
 

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