欢迎来到滴度
资讯

LifeArc 提供 75 万英镑资金用于治疗神经铁蛋白病的临床试验

2024-03-29 来源: drugdu 183

这种进行性且无法治愈的脑部疾病目前影响着全球约 100 名患者
LifeArc 宣布已斥资 75 万英镑资助剑桥大学的一项关键临床试验，以重新利用英国许可的药物来治疗极其罕见的遗传病神经铁蛋白病。
最近启动的 DefINe 试验旨在使用一种名为 Ferriprox（去铁酮）的现有药物来阻止疾病的进展，该药物由 Chiesi 全球罕见疾病公司生产。
神经铁蛋白病是一种进行性且无法治愈的脑部疾病，由产生铁蛋白轻链蛋白的基因发生变化引起，影响全球约 100 名患者。
这种变化会导致大脑中铁的积聚，从而导致严重的症状，例如言语障碍和吞咽困难。
由于目前尚无有效的治疗方法来治疗这种疾病，这项新的随机、安慰剂对照试验旨在使用 Ferriprox 来减少大脑中的铁积累，Ferriprox 是一种在英国获得许可的经济实惠的口服片剂，可降低包括地中海贫血在内的血液疾病中的铁含量。
如果成功，Ferriprox 可用于治疗与大脑中铁积聚有关的其他神经退行性疾病。
DefINe 试验将评估 Ferrirox 在 40 名患者中的安全性和有效性，这些患者将接受最先进的 7T 磁共振成像扫描以监测大脑中的铁水平，为在英国申请许可奠定基础在特殊情况下，通常用于罕见的情况。
除了 LifeArc 的贡献外，瑞士生命科学公司 Lipomed 还提出为该试验提供具有成本效益的仿制药 Ferriprox、Deferiprone Lipomed 和安慰剂，总金额为 25 万英镑。
LifeArc 罕见病转化挑战赛负责人 Catriona Crombie 博士表示：“像这样的药物再利用试验是一种越来越有效的方法，可以采用已获批准的治疗方法并将其应用于新的病症和疾病。”
试验负责人、剑桥大学神经病学教授帕特里克·钦纳里 (Patrick Chinnery) 评论道：“该试验可能会为使用类似方法治疗与大脑中铁积聚有关的其他神经退行性疾病（包括帕金森病）提供可能性。 ”

https://pharma.com/news/lifearc-provides-750000-fund-for-clinical-trial-to-treat-患者-with-neuroferritinopathy/

责编: editor
分享到: 
版权著作，未经滴度drugdu.com书面授权，严禁转载，违者将被追究法律责任。
相关News

热门标签

FDA两票制乳腺癌仿制药全球推广医贸技巧展会市场报告梯瓦海关疫苗糖尿病药品注册诺华资质认证赛诺菲辉瑞银屑病

您已成功订阅，无需重复提交。

确认

邮件订阅

请输入正确邮箱！

订阅

邮件订阅热门医贸资讯，了解第一手信息。

更多

行业动态更多

更多