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研究人员表示罕见疾病的治疗可以减轻肾脏疾病的负担

2024-03-22 来源: drugdu 56

罕见肾病是一组疾病，占慢性肾病患者的 5% 以上
伦敦大学学院 (UCL) 和英国肾脏协会领导的一项新研究表明，罕见疾病的治疗可以显着减轻患者和 NHS 的肾脏疾病负担。
该研究在世界肾脏日（2024 年 3 月 14 日）之际发表在《柳叶刀》上，该研究利用了有史以来最大的肾脏疾病数据集，即英国国家罕见肾脏病登记处 (RaDaR)。
据英国肾脏研究中心称，慢性肾病 (CKD) 影响着超过 700 万成年人，其特点是肾功能在数月至数年内逐渐丧失。
胱氨酸沉着症和法布里病等罕见肾脏疾病是一组影响不到 2,000 人中一人的疾病，占 CKD 患者的 5% 以上。
研究人员绘制了 28 种罕见肾脏疾病的进展和结果图表，并比较了英国肾脏协会运营的 RaDaR 的 27,285 名患者的数据。
将 RaDaR 患者数据与普通人群中超过 280 万 CKD 患者的数据进行比较后，五年后，研究人员发现罕见肾病患者发生肾衰竭的可能性是 CKD 患者的 28 倍，而他们的总体死亡风险低于50%。
在治疗罕见疾病时，对昂贵且危险的透析和肾移植治疗的总体需求可能会被取代，并且可能会重塑对 CKD、罕见疾病和肾衰竭的看法。
此外，新的治疗方法可以为 NHS 带来显着的成本和资源节省。每年，肾功能衰竭的费用约占国家卫生服务预算的 3%，每人透析费用超过 30,000 英镑。
伦敦大学学院医学部资深作者、RaDaR 主任丹尼·盖尔 (Danny Gale) 教授评论道：“我们的研究结果表明……治疗……可能会对维持生命的透析和肾移植的总体需求产生不成比例的有益影响”，并且可能“显着减轻肾衰竭患者和 NHS 的负担”。

https://pharma.com/news/researchers-suggest-treatments-for-rare-diseases-could-reduce-burden-of-kidney-disease/

责编: editor
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