FDA 批准 Mirum 的 Livmarli 用于治疗罕见肝病患者的胆汁淤积性瘙痒
2024-03-19
来源: drugdu
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美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Mirum Pharmaceuticals 的 Livmarli (maralixibat) 口服溶液用于治疗 5 岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积 (PFIC) 患者的胆汁淤积性瘙痒。
据估计，在美国和欧洲，每 50,000 至 100,000 名新生儿中就有一人受到 PFIC 的影响，PFIC 是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肝病，通常会导致肝衰竭。
这种疾病的体征和症状通常在婴儿期开始出现，包括严重瘙痒、黄疸和生长发育迟缓。
FDA 对该疗法的决定涵盖了广泛的 PFIC 亚型，并得到了后期 MARCH 研究的积极结果的支持，该研究纳入了93 名患有各种遗传 PFIC 形式以及未识别突变状态的患者。
Mirum 概述说，结果显示，与安慰剂相比，接受 Livmarli 治疗的患者瘙痒严重程度“具有高度统计学意义上”的降低。
Mirum 首席执行官 Chris Peetz 表示，Livmarli“有可能对 PFIC 相关胆汁淤积性瘙痒患者产生变革性影响”，并“为患有最罕见亚型的患者提供一种选择”。
该公司还提交了一份补充新药申请，支持使用更高浓度的 Livmarli 制剂，有可能为年轻 PFIC 患者扩大标签范围。
伦敦国王学院的Richard Thompson是 MARCH 研究的一名研究者，他表示：“Livmarli 被批准用于治疗 PFIC 患者的胆汁淤积性瘙痒症，是经过多年调查和收集的大量临床证据的结果，这些证据表明在许多方面都取得了有意义的改善。 影响 PFIC 儿童的重要参数，包括瘙痒。”
Livmarli 已在美国获批用于治疗 3 个月及以上患有 Alagille 综合征的胆汁淤积性瘙痒症患者，Alagille 综合征是一种罕见的遗传性疾病，会影响身体的多个器官系统，包括肝脏和心脏。
Mirum 上个月宣布，支持该药物治疗 Alagille 综合征患者的长期结果已发表在《肝病学》杂志上。
分析表明，与自然史对照组相比，接受 Livmarli 治疗的患者的六年无事件和无移植生存率有统计学显着改善。
网址：
https://pmlive.com/pharma_news/fda-approves-mirums-livmarli-to-treat-cholestatic-pruritus-in-rare-liver-disease-patients/
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