由于pimavanserin治疗精神分裂症的3期试验失败，阿卡迪亚制药公司表示将不再对该药物进行临床试验，该药物唯一获得批准的是用于治疗帕金森病引起的精神病。 FDA 此前拒绝了该药物治疗痴呆和阿尔茨海默病的监管申请。

作者：弗兰克·文卢安
阿卡迪亚制药公司的一种药物已被批准用于治疗帕金森病患者的精神病，但在一项关键的精神分裂症研究中无法胜过安慰剂，这意味着该公司一度设想可用于治疗一系列神经系统疾病的药物开发工作的终结。

周二宣布的临床试验失败评估了这种药物 pimavanserin 作为精神分裂症阴性症状的治疗方法。 主要目标是根据用于测量疾病症状的评估结果来显示分数的变化。 根据初步结果，pimavanserin 组的评分数字变化与之前的 2 期研究报告的变化相似。 但总部位于圣地亚哥的阿卡迪亚也表示，第三阶段的安慰剂效应更高。 因此，第三阶段试验的评分变化不足以具有统计显著性。

Pimavanserin 最初于 2016 年获得批准，这一监管决定使该药物成为治疗某些帕金森病患者幻觉和妄想的第一种药物。 在该适应症中，每日一次的胶囊以 Nuplazid 品牌销售。 Acadia 药物是一种小分子，旨在与 5-HT2A 结合，5-HT2A 是一种在精神病中发挥作用的血清素受体。 帕金森氏症精神病只是该药物的主要适应症。 该公司进行了额外的临床试验以支持潜在的标签扩展。

2021 年，FDA 拒绝了 Acadia 将 pimavanserin 用于治疗痴呆相关精神病的申请，指出该药物在某些患者亚组中缺乏统计学意义。 第二年，FDA 拒绝了该药物用于治疗阿尔茨海默氏症患者精神病的申请，要求该公司进行另一项临床试验。 阿卡迪亚转而讨论了基于对现有临床数据的额外分析的重新提交。 重新提交也被拒绝，导致该公司停止开发治疗阿尔茨海默氏症精神病的药物。 最近一次在精神分裂症方面的失败标志着该公司最后一次尝试将 pimavanserin 的标签扩展到帕金森氏精神病之外。

阿卡迪亚首席执行官史蒂夫·戴维斯在一份准备好的声明中表示：“鉴于精神分裂症阴性症状患者的需求未得到满足，我们对这项试验未能达到主要终点感到失望。我们将继续与我们的科学顾问分析这些数据，但我们不打算对 pimavanserin 进行进一步的临床试验。”

根据 Acadia 的财务报告，Nuplazid 2023 年的收入为 5.492 亿美元，比 2022 年该产品的销售额增长 6.1%。 该公司还有一个新的收入贡献者 Daybue。 一年前，这种药物成为 FDA 批准的第一种治疗雷特综合征（一种罕见的遗传性神经系统疾病）的药物。 2023 年，Daybue 的销售额为 1.772 亿美元。

阿卡迪亚报告称，截至 2023 年底，现金头寸为 4.389 亿美元。除了支持 Nuplazid 和 Daybue 的商业化外，该资金还将支持针对中枢神经系统疾病和罕见疾病的处于不同开发阶段的候选药物的开发。 在 pimavanserin 停止使用后，阿卡迪亚的下一个最先进的项目是 ACP-101，这是一种处于 3 期临床试验的药物，用于治疗由罕见疾病普瑞德威利综合征引起的食欲不振。 该管道还包括 ACP-204，这是一种新型分子，已进入阿尔茨海默病精神病的 2 期测试。

图片来源：马修·霍伍德，盖蒂图片社

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