BridgeBio将获得5亿美元的特许权使用费，以换取acoramidis的销售，acoramidis是一种目前正在接受FDA审查的药物，用于治疗由罕见疾病转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的心脏并发症。该交易还为贷款协议再融资，为BridgeBio提供了获得额外资金的机会。

作者：FRANK VINLUAN
BridgeBio Pharma正准备与辉瑞公司的重磅产品竞争，以治疗一种治疗选择很少的罕见疾病。一项新的融资协议为该公司提供了资金，以支持其药物的商业化计划，该药物目前正在接受FDA审查。

周四宣布的协议要求Blue Owl Capital和加拿大养老金计划投资委员会向BridgeBio支付5亿美元现金，以换取该生物技术药物acoramidis销售的5%的特许权使用费。该交易通过为其与Blue Owl的贷款协议再融资，为这家总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托的生物技术公司提供了额外的4.5亿美元承诺资本。该公司还可能获得高达3亿美元的额外资金。BridgeBio总共可以获得高达12.5亿美元的收益。

Acoramidis 是转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 的潜在治疗方法。这种遗传性疾病会导致一种称为转甲状腺素蛋白的肝蛋白的异常版本，导致淀粉样蛋白在组织和器官（包括心脏）中积聚。Acoramidis 被开发用于治疗由 ATTR 引起的心肌病。这种小分子被设计为与转甲状腺素蛋白结合，使其稳定。该药物旨在减少组织和器官中的蛋白质积聚。

辉瑞公司的ATTR心肌病药物Vyndaqel也是一种转甲状腺素蛋白稳定剂。根据辉瑞的财务报告，在截至 2023 年 9 月 30 日的九个月中，Vyndaqel 系列产品的销售额为 23 亿美元。与 2022 年同期相比，增长了 33.6%。BridgeBio正在用一种它认为具有竞争力的分子来争夺这个市场的分一杯羹。该公司指出，实验室测试表明其药物是更好的转甲状腺素蛋白稳定剂。去年夏天，该公司报告了acoramidis的3期测试的统计学显著结果。去年12月，BridgeBio提交了一份申请，寻求FDA批准该药物。

根据特许权使用费协议，向BridgeBio支付的现金取决于FDA对acoramidis的批准。该交易将特许权使用费的上限为投资资本的 1.9 倍，这意味着上限为 9.5 亿美元。BridgeBio在一份证券文件中表示，在包括药物销售业绩在内的某些条件下，特许权使用费可能会在2027年调整至最高10%。该协议还包括控制权条款的变更，允许任何一方在FDA批准之前终止该协议。在一份研究报告中，Leerink Partners分析师Mani Foroohar写道，这一规定允许BridgeBio保持对该药物的选择权，如果出现假想的收购者，该公司将保持开放。

BridgeBio已经将两种药物推向了FDA的批准，但它们尚未成为公司收入的重要贡献者。2021 年，FDA批准了 Nulibry，使 BridgeBio 分子成为第一个获批治疗 A 型钼辅因子缺乏症（一种罕见的代谢紊乱）的方法。同年晚些时候，FDA批准了BridgeBio的Truseltiq用于治疗胆管癌。

2022 年，BridgeBio 将 Nulibry 的全球权利出售给 Sentynl Therapeutics，后者负责该产品的制造和商业化。Truseltiq 与 Helsinn 合作。但在 2022 年，Helsinn 以商业考虑为由通知 BridgeBio 将终止该协议。Helsinn去年停止了这种药物的分销。

由于药物销售带来的现金有限，BridgeBio通过达成交易筹集了资金。2022 年，该公司向百时美施贵宝授权了一种解决 KRAS 突变的候选药物。这笔交易向BridgeBio支付了9000万美元的预付款。同月，BridgeBio通过出售其获得的FDA优先审查凭证，又获得了1.1亿美元的资金，用于Nulibry的批准。

BridgeBio报告称，截至9月底，其现金状况为5.052亿美元。该公司表示，特许权使用费协议的资金将用于计划中的acoramidis商业发布。除了与辉瑞药物竞争外，BridgeBio还可能面临来自Alnylam Pharmaceutical的Amvuttra的竞争，后者被批准用于治疗ATTR引起的神经病变。Alnylam正在进行临床试验，以支持将这种药物的使用扩展到ATTR心肌病。Amvuttra的工作方式与辉瑞或BridgeBio药物不同，它利用了一种称为RNA干扰的机制。第三阶段数据预计将于今年上半年公布。

图片来源：BrianAJackson，Getty Images

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